生物制药（又称生物医学产品或生物制剂）是指从生物来源制造、提取或半合成的任何药物产品。与完全合成的药物不同，其包含疫苗、全血、血液成分、过敏原、体细胞、基因治疗产品、组织、重组治疗性蛋白和细胞治疗中使用的活性生物成分。这些药物可能由糖类、蛋白质、核酸或其复杂组合构成，或是活细胞/组织，广泛应用于人医和兽医领域。
术语体系因机构而异：欧洲药品管理局将"高级治疗药品"(ATMP)定义为基于基因、细胞或组织工程的产品；而"生物制剂"在严格定义中特指通过重组DNA技术生产的药物。生物制药学专门研究此类药物，生物药理学则属药理学分支。近年来的"专科药物"多为高成本生物制剂，如治疗慢性病的单克隆抗体年费用可达7000-14000欧元。
生产技术呈现多元格局：
- 传统提取：从动物或人体获取，如全血、器官移植、被动免疫抗体等。早期动物来源的胰岛素现多被重组DNA技术取代。
- 重组DNA技术：通过基因工程技术生产三类核心产品：
- 与人体信号蛋白高度相似的物质（如促红细胞生成素、人生长激素）
- 单克隆抗体（通过杂交瘤技术定制，可靶向特定细胞或物质）
- 受体构建物（如将天然受体与免疫球蛋白框架结合的融合蛋白）
该领域在风湿病学、肿瘤学等领域产生革命性影响，但也引发监管和经济学争议。首个重组药物是1982年上市的优泌林（Humulin），由基因泰克开发，礼来公司生产。重要品种包括：
- 凝血因子（VIII、IX）
- 溶栓剂（组织型纤溶酶原激活剂）
- 激素（胰岛素、生长激素）
- 造血生长因子（促红细胞生成素）
- 干扰素（α、β、γ）
- 白细胞介素制品
- 疫苗（乙肝表面抗原）
- 单克隆抗体类药物
2008年全球研发投入达652亿美元。代表药物如：
| 通用名 | 商品名 | 适应症 | 技术 | 作用机制 |
|---|---|---|---|---|
| 阿巴西普 | Orencia | 类风湿关节炎 | CTLA-4融合蛋白 | T细胞失活 |
| 阿达木单抗 | Humira | 多种免疫疾病 | 单抗 | TNF拮抗剂 |
| 特异性T细胞共刺激调节剂 | Amevive | 慢性斑块型银屑病 | 免疫球蛋白G1融合蛋白 | 作用机制未完全明确 |
| 促红细胞生成素 | Epogen | 贫血 | 重组蛋白 | 红细胞生成刺激 |
| 依那西普 | Enbrel | 多种关节炎 | 重组人TNF受体融合蛋白 | TNF拮抗剂 |
监管体系呈现全球化特征：
- 欧盟：通过"相似生物制剂"审批路径，强调与参照药的可比性
- 美国：依据《生物制品价格竞争与创新法案》建立生物类似药审批通道
- 中国：2021年药审中心发布《生物类似药研发与评价技术指导原则》
大规模生产采用多技术平台：
- 微生物发酵（大肠杆菌、酵母）
- 哺乳动物细胞培养
- 植物细胞培养
- 苔藓生物反应器
- 光生物反应器
转基因生产技术虽具争议，但已取得突破：2006年欧洲药监局批准首个转基因山羊乳汁生产的抗凝血酶药物ATryn。该领域面临生产失败风险、监管审查及转基因作物交叉污染等挑战。
产业经济特征显著：
- 专利保护驱动研发回报，2012年美国占全球37%生物制药专利
- 血液制品等受严格管制导致供应短缺
- 生物类似药（Biosimilar）市场快速发展，2010-2020年专利到期涉及630亿美元市场
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