杰富瑞新分析显示，获突破性疗法认定的罕见病和癌症药物尤其可能获批
根据杰富瑞近日发布的报告，2013年至2022年间获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定的药物中，约72%最终获批，另有13%仍在等待决定。
杰富瑞报告包含对2013年至2025年（截至当前）599项突破性疗法认定（BTD）的新分析——这些认定旨在加速针对严重疾病的药物开发。分析师在周日写道，该分析“提供了另一个证据点，证明‘新FDA’仍在正常运作”，尽管其他评论者指出FDA可能仅基于确认偏误在运作。
利用FDA、癌症研究之友和Biomedtracker的数据，杰富瑞将突破性批准按领域细分，显示许多认定授予了肿瘤学适应症。在覆盖的十年中，获批的223种突破性认定药物中，176种为癌症药物。这在数学上有意义，因为2013年至2025年间，肿瘤疗法占所有突破性认定的46%（599项中的275项），其次是传染病药物（11%）、代谢疾病药物（8%）和神经系统疾病药物（7%）。涵盖包括肿瘤学在内的各种适应症的罕见病疗法占所有认定的大多数，2013年至2025年间授予的599项突破性认定中有383项。
政策分析师兼FDA Matters博客作者斯蒂文·格罗斯曼在给BioSpace的电子邮件中表示：“表面上——你无法判断学习到的是FDA在过程中相对较早就能敏锐识别最有前景的药物……还是FDA以确认偏误的形式（很大程度上无意识地）推动这些药物前进。”格罗斯曼认为，两者可能兼而有之。
在未能成功的疗法中，43%（69种失败的突破性认定药物中的30种）在临床研究阶段受阻。罕见病在失败案例中表现最成功，这些资产在研究期间仅13%被终止。
突破性认定只是FDA用来加速满足高度未满足需求药物上市的几种工具之一。今年新推出的其他工具包括6月宣布的专员国家优先凭证（CNPV）计划，以及上月推出的罕见病证据原则（RDEP）审查流程。
格罗斯曼表示，认定和凭证（如CNPV）服务于不同需求。
“认定让你获得FDA更多关注，并在新药申请（NDA）审查前后获得更快流程的机会。在有明确定义和‘存在’的东西之前，你不会获得认定，”他解释道。
“凭证实际上是为了激励高风险项目，这些项目有永远不会发生的风险（永远不会达到有资格被认定的阶段）。在实践中，它们会混在一起，因为你（和你的投资者）会寻求FDA的每一次确认，表明在科学结果待定的情况下他们将提供支持。”
在卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪和FDA专员马蒂·马卡里的领导下形成的“新FDA”，杰富瑞一直对其状态持积极态度。今年8月，该分析公司发布数据显示，该监管机构批准新药的数量大致与过去五年相当。
分析师在周日致投资者的报告中写道：“即使在彼得·马克斯博士的CBER辞职（2025年3月）以及维奈·普拉萨德博士随后的任命（2025年5月）、离职（2025年7月）和回归（2025年8月）之后，我们对FDA的状态仍持积极态度（+）。”他们写道，该机构在咨询委员会、其他批准以及希望为被拒疗法发布完整回应函方面的活动，让分析师相信FDA的监管环境“与往年相比并未恶化”。
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