[2024年9月26日] 美国食品药品监督管理局（FDA）警告患者、护理人员和医护人员，由于安全问题，制造商辉瑞公司正自愿将奥克布瑞塔（voxelotor）撤出市场。医护人员应立即停止开具奥克布瑞塔处方。患者和护理人员应联系其医护人员讨论停用奥克布瑞塔并启动替代治疗方案。
奥克布瑞塔制造商辉瑞公司宣布，基于最新数据表明该药对镰状细胞病患者群体的治疗获益不抵其风险，公司决定自愿撤回该药物、终止市场分销，并关闭所有奥克布瑞塔的活跃临床试验及扩大获取项目。
在奥克布瑞塔的上市后临床试验中，辉瑞报告称，接受该药治疗的镰状细胞病患者血管阻塞危象（由镰状红细胞阻塞血流导致组织缺氧引发的严重疼痛）发生率显著高于安慰剂组。这些研究中，奥克布瑞塔治疗组的死亡人数亦多于安慰剂组。辉瑞在两项真实世界注册研究中进一步观察到，使用奥克布瑞塔的患者血管阻塞危象发生率持续偏高。综合全部临床证据，辉瑞确认该药风险已远超潜在治疗价值。
FDA目前正在系统审查奥克布瑞塔的上市后临床试验数据、真实世界注册研究结果及FDA不良事件报告系统（FAERS）的监测信息。本次安全审查结束后，FDA将视情况公布补充结论。
FDA曾于2019年通过加速批准途径批准奥克布瑞塔用于12岁及以上镰状细胞病患者治疗，并于2021年将适用范围扩展至4-11岁儿童患者。加速批准机制允许基于可合理预测临床获益的替代终点提前上市治疗重大疾病的创新药物，但通常要求后续开展上市后研究验证实际临床效果。
FDA强调安全有效药物对改善罕见重症患者生存质量至关重要。目前已有其他FDA批准的镰状细胞病治疗药物可供医护人员选择作为奥克布瑞塔的替代方案。
FDA呼吁医护人员和患者通过以下方式报告奥克布瑞塔相关不良事件或质量问题：
- 在线填写提交报告表；或
- 下载填写专用表格后传真至1-800-FDA-0178。
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