关键要点
- MT-125是一种双小分子抑制剂，获得FDA授予的胶质母细胞瘤治疗快速通道资格，有助于加速药物开发和监管审查流程。
- 该药物在临床前模型中展现出增强放疗效果和抑制非肌肉肌球蛋白II同源物的潜力，有望提供长期生存益处。
- 即将进行的1/2期STAR-GBM试验将评估MT-125与标准放疗联合使用的安全性、耐受性和有效性，目标是特定的胶质母细胞瘤亚群。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MT-125胶质母细胞瘤治疗的快速通道资格，这是一种首创的双小分子抑制剂。
FDA快速通道资格认定用于治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物。获得这一资格后，赞助商肌球蛋白治疗公司（Myosin Therapeutics）有资格获得旨在促进药物开发和加快监管审查的活动，包括与FDA更频繁的沟通、在满足标准的情况下获得加速批准和优先审查资格，以及新药申请的滚动审查。
肌球蛋白治疗公司首席执行官Courtney Miller博士在新闻稿中表示："获得快速通道资格验证了我们的信念，即MT-125有潜力为患有最侵袭性形式胶质母细胞瘤的患者提供一种全新的治疗方法。我们对快速通道提供的与FDA的开放沟通感到振奋，因为它将确保我们以患者为中心的方法尽可能快速地推进MT-125。"
胶质母细胞瘤是一种高度恶性且最具侵袭性的脑癌，其特点是预后不良，近期在治疗批准方面进展甚微。MT-125是一种强效、选择性且能穿透中枢神经系统的双重抑制剂，在临床前模型中已证明与放疗和致癌激酶抑制剂具有协同作用，有望提供长期生存益处，并具有可行的安全性。该药物采用一种新颖的作用机制，旨在阻断非肌肉肌球蛋白II同源物IIA和IIB的侵袭性活动，同时增强放疗效果，而放疗是胶质母细胞瘤当前标准治疗的一部分。
MT-125此前已获得FDA授予的恶性胶质瘤（包括胶质母细胞瘤）孤儿药资格。
下一步开发计划是什么？
MT-125将在即将进行的1/2期STAR-GBM试验（NCT07185880）中进行评估，该试验旨在评估该药物与标准护理放疗（RT）联合使用的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
1期剂量递增部分的目标是表征MT-125的安全性和耐受性，该药物将在6周的门诊放疗期间每周连续5天给药，休息2天。次要目标包括确定最大耐受剂量和/或推荐的2期剂量，用于剂量扩展阶段，以及评估药代动力学。
随后，2期随机剂量扩展研究将在确定的推荐剂量下评估总缓解率、无进展生存期和总生存期等初步疗效终点。
这项首次人体研究已获得FDA批准，计划于2025年11月启动。虽然目前尚未开始招募，但该研究旨在招募36名新诊断为胶质母细胞瘤的成年患者，这些患者的IDH为野生型且MGMT未甲基化，经组织学或分子学确认。选择这一亚群进行研究是因为他们无法从标准护理替莫唑胺治疗中获益。
参考文献
1. 肌球蛋白治疗公司获得FDA授予的MT-125胶质母细胞瘤治疗快速通道资格。新闻稿。肌球蛋白治疗公司。2025年10月22日。
2. 快速通道。美国食品药品监督管理局。2024年8月13日更新。
3. Kenchappa RS, Radnai L, Young EJ等。MT-125抑制非肌肉肌球蛋白IIA和IIB并在胶质母细胞瘤中延长生存期。《细胞》。2025年6月1日在线发表。
4. MT-125在胶质母细胞瘤患者中的安全性与耐受性1期研究（STAR-GBM）。ClinicalTrials.gov。2025年9月22日更新。
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