美国食品药品监督管理局已受理齐帕替尼的新药申请，该药物用于治疗携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这些患者在铂类化疗后病情进展，无论是否接受过阿米万他单抗治疗。
齐帕替尼是一种在研的口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专为选择性抑制携带外显子20插入突变的EGFR变体而设计，同时限制对野生型EGFR的活性。该新药申请基于开放标签、一期/二期REZILIENT1临床试验二期部分的数据（临床试验注册编号：NCT04036682）。
研究的主要疗效人群（N=176）包含三个亚组：接受过铂类化疗但未接受外显子20插入突变靶向治疗的患者（n=125）、仅接受阿米万他单抗作为外显子20插入突变靶向治疗的患者（n=30），以及既往接受过阿米万他单抗联合其他外显子20插入突变靶向治疗的患者（n=21）。研究参与者接受每日两次100毫克齐帕替尼治疗。主要疗效终点为经盲法独立中心审查评估的客观缓解率和缓解持续时间。
主要疗效人群的研究结果显示，确认的客观缓解率为35%（95%置信区间：28.2-42.8），其中1例患者达到完全缓解，61例达到部分缓解。中位缓解持续时间为8.8个月（95%置信区间：8.3-12.7）。
关键亚组的疗效结果如下：
- 仅接受铂类化疗（未接受外显子20插入突变靶向治疗）：客观缓解率40%，中位缓解持续时间8.8个月；
- 仅接受阿米万他单抗作为外显子20插入突变靶向治疗：客观缓解率30%，中位缓解持续时间14.7个月；
- 接受阿米万他单抗联合其他外显子20插入突变靶向治疗：客观缓解率14.3%，中位缓解持续时间4.2个月。
在脑转移患者群体（n=68）中，确认的客观缓解率为31%，中位缓解持续时间为8.3个月。
齐帕替尼报告的最常见不良事件包括甲沟炎、皮疹、贫血、皮炎、痤疮样病变、腹泻、皮肤干燥、恶心和口腔炎。安全性特征与既往报告结果一致。
大鹏肿瘤学首席医学官哈罗德·基尔博士表示："齐帕替尼由大鹏药品工业株式会社发现研发，专注于解决携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者的未满足医疗需求。FDA受理齐帕替尼新药申请是该项目的重要里程碑，我们期待在审评过程中与FDA密切合作。"
该申请的处方药用户付费法案目标审评日期定为2027年2月27日。
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