一名来自纽里市的男孩因患罕见肌肉疾病被拒使用突破性药物后，又被北爱尔兰卫生部门告知不得转至英国其他地区接受治疗。
12岁的阿尔菲·彭托尼患有杜氏肌肉营养不良症（Duchenne），这是北爱尔兰少数被拒绝使用Givinostat新药的病例之一。尽管贝尔法斯特信托基金会尚未启动该药的早期用药计划，英国其他多个医疗信托机构已开始提供这种突破性新药。阿尔菲的母亲科琳原计划将儿子的治疗转至在肌肉疾病诊疗领域具有悠久历史的纽卡斯尔，甚至愿意自费承担全部差旅和住宿费用。
北爱尔兰卫生部门官员否决了这一请求，阿尔菲称此举"极其残酷"。随着英国国家医疗服务体系（NHS）正在评估是否广泛推广Givinostat，这名来自纽里的少年正与时间赛跑。作为退行性疾病，杜氏症会导致阿尔菲的肌肉持续恶化直至丧失行走能力，最终危及生命。一旦需要轮椅代步，获得该药的可能性将大幅降低。
科琳向Belfast Live透露，她已提交特殊合同外转诊（ECR）申请，希望将儿子的医疗监管权转移至纽卡斯尔的医疗团队。该家庭此前就曾自费前往纽卡斯尔接受专科治疗。然而贝尔法斯特信托基金会仍拒绝放行。
在北爱尔兰卫生部战略规划与绩效小组出具的信件中明确指出："没有临床特殊理由将该患者的治疗转至纽卡斯尔"。科琳愤怒表示："我打电话过去几乎崩溃，他们不肯让儿子接受更好的治疗。阿尔菲今年就满13岁了，他都明白事态严重性，亲口说这种做法残酷，这确实太残忍了。"
目前Givinostat作为新型治疗药物，已于2024年12月获英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准，但尚未在NHS系统全面推广，现正通过英国其他地区的早期用药计划免费提供。贝尔法斯特信托基金在4月的《信息自由法》回应中估算在北爱推广该药需花费30.9万英镑，远高于英国其他地区报价。
卫生部长迈克·内斯比特要求贝尔法斯特信托基金"制定计划确保在NICE秋季给出积极建议后快速推进实施"。该机构拒绝启动早期用药计划的决定已遭英国知名慈善组织批评。杜氏症英国基金会创始人艾米丽·鲁宾和亚历克斯·约翰逊强调："英国其他地区患者已能获得这种治疗，但北爱尔兰患者却因残酷的地区医疗差异错失机会。"
贝尔法斯特信托基金回应称："完全理解阿尔菲及其家庭面临的困难，将持续提供全方位支持。虽然该药可通过NICE建议进入早期用药计划，但当前实施需遵循既定协议并配备额外人力资源。若NICE最终推荐使用，将与卫生部战略规划与绩效小组协商实施方案。"
该机构特别强调，贝尔法斯特皇家儿童医院作为英国23个专科中心组成的NorthStar临床网络成员，提供涵盖神经科、心肺科和内分泌科的多学科综合诊疗。任何新服务开发方案都将综合考虑全年人员和设施成本。
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