美国食品药品监督管理局已批准Axsome Therapeutics公司的口服右美沙芬-安非他酮（Auvelity，曾被称为AXS-05）用于治疗阿尔茨海默病（AD）相关的激动症状¹。
Auvelity是一种首创性治疗阿尔茨海默病激动症状的药物，靶向N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）和σ-1受体。
"Auvelity作为首个获批用于治疗阿尔茨海默病相关激动症状的药物，标志着数百万阿尔茨海默病患者、他们的家人和护理人员的重要里程碑。我们非常高兴地向临床医生和患者提供一种新型、有效、经FDA批准的治疗选择，具有独特的机制作用，用于治疗这种致残且严重未被满足的疾病，"Axsome公司首席执行官Herriot Tabuteau博士表示，"阿尔茨海默病激动症状是Auvelity获得FDA突破性疗法认定的第二个神经精神适应症，并获得FDA优先审查和批准，这凸显了Axsome在神经科学领域的开创性工作以及我们对患有严重脑健康状况人群的奉献精神。"
高达70%的阿尔茨海默病患者会出现激动症状²，这一问题会导致护理负担加重和死亡率上升。
"激动症状在阿尔茨海默病患者中高度普遍，是患者和家庭最繁重的疾病方面之一。阿尔茨海默病激动症状与认知能力加速下降、需要进入辅助生活和长期护理机构以及死亡风险增加相关，"UNLV Kirk Kerkorian医学院Chambers-Grundy脑科学教授Jeffrey Cummings医学博士、科学博士表示，"阿尔茨海默病痴呆相关激动症状的治疗一直是一个关键的未被满足的医疗需求。Auvelity获此适应症批准有可能在此具有挑战性和重大影响的阿尔茨海默病症状的患者护理中发挥重要作用。"
《精神病学时报》老年精神病学版块编辑Rajesh R. Tampi医学博士、医学硕士、DFAPA、DFAAGP在独家采访中表示："我认为这是一个好消息，对于这种严重疾病，我们有另一类药物被批准用于治疗激动症状。"
治疗之路
研究人员在包括ACCORD-2和ADVANCE-2在内的多项3期研究中评估了AXS-05对阿尔茨海默病相关激动症状的有效性和安全性。这两项试验均采用双盲、安慰剂对照设计，分别包括167名和408名参与者。
在ACCORD-2研究中，参与者完成了一个开放标签治疗期，随后是26周的双盲、安慰剂对照随机撤药阶段。AXS-05达到了主要终点，显示与安慰剂相比，在Cohen-Mansfield激动量表(CMAI)总分测量下，激动症状复发时间显著延迟(HR，0.275；P = 0.001)。AXS-05还达到了关键次要终点，仅8.4%的AXS-05治疗参与者经历复发，而接受安慰剂的参与者为28.6%(P = 0.001)。
在ADVANCE-2研究中，研究人员将408名参与者随机分配接受AXS-05或安慰剂治疗5周。虽然该试验未达到CMAI总分变化的主要终点（AXS-05平均降低13.8分 vs 安慰剂12.6分），但AXS-05在主要和次要指标上均实现了数值改善。ADVANCE-2是在AXS-05的4项关键试验（ADVANCE-1、ADVANCE-2、ACCORD-1和ACCORD-2）中唯一未达到主要终点的研究³。
AXS-05于2020年6月26日获得FDA针对阿尔茨海默病激动症状的突破性疗法认定⁴。Axsome最终于2025年11月4日向FDA提交了AXS-05用于治疗阿尔茨海默病相关激动症状的补充新药申请(sNDA)⁵。
最后思考
圣路易斯大学医学院老年精神病学系主任兼教授George Grossberg医学博士表示："由于阿尔茨海默病导致痴呆的患者中的激动症状令人困扰、影响深远且对患者、他们的护理人员和医疗保健提供者构成挑战。Auvelity是唯一经FDA批准的在长期研究中导致激动症状复发时间比安慰剂显著延长的产品。重要的是，Auvelity显示出令人信服的安全性和耐受性特征，因不良事件导致的停药率低且与安慰剂相当。Auvelity的批准是一项重大进展，为患者及其护理人员提供了急需的治疗选择，用于治疗这种致残性疾病。"
参考文献
- Axsome Therapeutics宣布FDA批准Auvelity®（右美沙芬氢溴酸盐和安非他酮盐酸盐）用于治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动症状。新闻稿。2026年4月30日。2026年4月30日访问。
- Cummings J, Grossberg G, Streicher C, 等。AXS-05在阿尔茨海默病相关激动症状中的有效性和安全性：ACCORD研究结果，一项3期、双盲、安慰剂对照、复发预防试验(PL5.004)。神经病学。2024;102(7增刊)：5194。
- Marco M. 针对阿尔茨海默病激动症状治疗提交AXS-05的补充新药申请。神经病学直播。2025年11月7日。2026年4月30日访问。
- Axsome Therapeutics获得FDA针对AXS-05治疗阿尔茨海默病激动症状的突破性疗法认定。新闻稿。2020年6月26日。2026年4月30日访问。
- Kuntz L. 提交AXS-05用于治疗阿尔茨海默病激动症状的补充新药申请。《精神病学时报》。2025年11月4日。
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