美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Stealth BioTherapeutics公司针对其超罕见病候选药物的第三次新药申请，并将审查时限压缩至出人意料的两个月，计划于9月26日作出决定。按照常规流程，此类完整Ⅱ类回复审查需耗时六个月，原定处方药用户收费法案(PDUFA)日期应为2026年2月15日。
这种加速审查反映出监管机构对巴思综合征治疗的紧迫态度。该X染色体遗传病导致心肌和其他肌肉衰弱，患者前四年死亡率最高，平均寿命不超过40岁。此前FDA三次拒绝elamipretide的申请，其延迟决策引发国会及医学界强烈抗议。6月30日，14名国会议员联名致函FDA局长Marty Makary要求说明审批标准，7月下旬又有七名议员再度致函表达关切。本月，由医生和科学家组成的联盟更敦促FDA立即改变立场。
"这些延迟已将药企推向财务崩溃边缘，最早9月患者就将被迫停药"，联署信中强调。Stealth公司表示正在评估所有选项，但承认此前裁员30%的生存危机。该公司CEO Reenie McCarthy在8月21日声明中表示："感谢FDA及时受理并承诺加快审查，我们向巴思综合征家庭透明披露进展，感谢监管机构认识到未满足医疗需求的紧迫性。"
此次重新提交的申请基于膝伸肌力量改善这一中期临床终点获得加速批准，同时包含FDA要求的上市后承诺数据。这发生在5月优先审查最终拒绝后的背景下，该审查历时超过16个月，期间经历多次延期及分歧明显的专家委员会投票。尽管该药在六分钟步行试验中未达主要终点，且FDA曾批评部分数据"探索性且不可解释"，但医学界认为该罕见病不应套用常规试验标准。
匹兹堡儿童心脏病专家Brian Feingold博士指出："考虑到疾病罕见性，我们理想中的巴思综合征试验根本无法实现。该药具有优异安全谱，最常见的注射部位反应外无致命副作用，而在患者强烈需求下持续陷入疗效论证死循环显然不合理。"目前美国和欧盟尚未有针对该病的获批疗法。
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