美国食品药品监督管理局（FDA）已全面推出其生成式人工智能（genAI）审查技术——Elsa，比原计划提前完成。尽管FDA最初设定了在2025年5月底前实现全面推广的目标，但实际推进速度超出预期，于2025年6月2日正式采用该系统。
新的人工智能辅助科学审查技术Elsa将使FDA的科学家和领域专家能够减少在繁琐、重复性任务上的时间投入，这些任务往往拖慢了审查进程。根据FDA的说法，该技术运行在一个高安全性的GovCloud环境中，所用模型不会基于提交的数据进行训练，从而保护了由FDA工作人员处理的敏感研究和数据。Elsa还被用于加速临床试验方案审查，缩短科学评估所需时间，并识别优先检查目标。
Yseop公司（一家专注于AI驱动监管写作的软件公司）的企业发展副总裁皮埃尔-路易·杜雷尔（Pierre-Louis Durel）在接受《临床试验竞技场》（Clinical Trials Arena）采访时提到，申办者需要确保他们提交的档案适合FDA的软件使用，从而减少提交时间。
阿比盖尔·贝尼（AB）：您能否解释一下FDA的genAI技术是什么？它将如何影响申办者和生物技术公司？
皮埃尔-路易·杜雷尔（PD）：我们知道，FDA和欧洲药品管理局（EMA）都在采用AI来加速对收到的档案的评估。这些机构非常注重加快评估报告的时间，以便更快地总结收到的档案并发现其中的差异。机构正在要求制药公司提供结构化且完整的文件，以便通过genAI进行审查。
像Yseop这样的公司也在使用AI帮助企业完成档案编制，这可以将申办者的准备时间从几个月缩短到几周。我们还确保这些档案按照机构所需的genAI审查方式进行结构化，因此，在档案和审批申请中使用AI是非常互补的。
AB：除了档案结构的变化外，申办者和生物技术公司还需要考虑哪些其他变化？
PD：通过与申办者合作，我们发现围绕AI的变革管理非常重要。Yseop正在与医学撰写人员合作，引入AI支持他们的日常工作，确保他们的报告能够符合genAI的要求，同时也帮助撰写人员从中受益。另一个重要方面是文档模板，确保内容非常清晰。数据流也非常重要，包括来自临床试验的数据——电子数据采集（EDC）和统计分析。确保数据流的顺畅对于创建更易于分析和理解的表格至关重要。
AB：申办者和生物技术公司遵守FDA的要求有多重要？
PD：AI将帮助当局更快地识别档案中的差异，需要注意的是，当某些模块不完全可用时，AI仍然能够识别这种合规性缺失。FDA的自动化激励申办者立即提供清晰的档案，以避免因修正和修改而产生的反复沟通。通过最终的自动化评估，这将真正促使申办者提高标准，提供干净的初版档案，从而进入他们希望与当局讨论的内容，避免初次互动涉及复杂问题或差异。
AB：目前，FDA正在将该技术用于新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的提交，但您认为他们会将其集成到IND（研究性新药）提交中吗？
PD：虽然NDA在速度、质量和效率方面是优先事项，但IND也是一个需要关注复杂文档更新的地方。申办者需要总结这些文档，以便更快获得临床试验批准，因此速度、效率和质量对IND同样重要。尽管IND的时间线较长，genAI在此并非核心，但加速IND将有助于全球临床开发流程的整体提速。
AB：您提到EMA也在考虑在其药物审批中采用genAI。欧洲在这方面进展如何？
PD：EMA也在采用AI的过程中，这将要求公司正确构建档案，确保易于阅读，以便AI能够访问。我们可以预见，他们可能会要求将迭代限制为一次提交。很难详细指出EMA与FDA之间的具体差异，但我们知道EMA很可能会效仿FDA的做法。
AB：机构是否仍需要人工参与档案提交？
PD：我认为目标不是完全自动化一切。我们讨论的是非常复杂的文件——具有新颖终点的新药。有些终点的相关内容较少，因此我们可以期待那里会有一定的人类参与。人类将继续发挥关键作用，我们可以期望AI让他们有更多时间专注于新事物、罕见病和新的终点。AI的作用是简化流程——摆脱起草、基本复制粘贴、数据描述和数据解释等工作。在某些方面我们会遇到一些限制，但这将给人类更多时间来处理这些领域。
AB：您预计FDA和EMA还可能在哪些地方引入genAI功能？
PD：第一步是确保这种AI的采用被视为对流程产生积极影响，并加速提交时间而不损害质量。如果我们进一步思考，我可以设想实时提交的可能性，即与卫生当局即时互动审查提交的档案。这还有些遥远，需要与全球的卫生当局进行真正的互动讨论。如果实现，这将使药物更快送达患者手中。
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