欧洲药品管理局（EMA）已授予nuvisertib（TP-3654）孤儿药认定资格，该药为选择性口服PIM1激酶抑制剂，用于治疗骨髓纤维化患者。
此认定距离美国食品药品监督管理局（FDA）授予该药治疗中高危骨髓纤维化快速通道资格仅1个月。日本Sumitomo Pharma America公司总裁兼首席执行官中川毅博士表示："继FDA快速通道认定后，欧洲监管机构授予孤儿药认定再次凸显nuvisertib在骨髓纤维化治疗领域的潜力。我们致力于满足独特未满足的患者需求，期待与EMA合作推进临床研发进程。"
目前该药正在进行全球1/2期试验（NCT04176198），纳入77例中高危骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化（48%）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（35%）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（17%）。患者需符合对JAK抑制剂不耐受、既往治疗无效或复发/难治的标准。
试验剂量递增阶段给药剂量范围为每日一次480mg至每日两次1440mg。主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括脾脏体积缩小率、总症状评分、总生存期、骨髓纤维化变化及药代动力学指标。患者中位年龄71岁（49-85岁），男性占53%，疾病风险分层为中危1（23%）、中危2（51%）、高危（26%）。65%患者既往接受过1种JAK抑制剂治疗，30%接受过至少2种，64%治疗持续时间超过12个月。
在2025年欧洲血液学协会大会报告的数据中，研究未观察到剂量限制毒性，最大耐受剂量尚未达到。常见不良反应为腹泻（1-4级：53.2%/16.9%/5.2%）、恶心（1-4级：40.3%/20.8%/1.3%）和呕吐（1-4级：29.9%/10.4%/0%）。疗效数据显示44.4%（n=8/18）患者总症状评分降低50%以上，且症状改善具有早期性和持续性特征，83.3%（n=15/18）患者自我报告症状改善。在血红蛋白及血小板稳定性方面，25例可评估患者中24%（n=6）实现无需输血的血红蛋白升高≥1.0g/dL，30例可评估患者中26.7%（n=8）达到无需输注的血小板计数改善≥30x10⁹/L。28例患者中42.9%（n=12）骨髓纤维化程度降低至少1级。
米兰大学血液肿瘤学系主任Francesco Passamonti教授指出："骨髓纤维化等不可治愈血液恶性肿瘤患者仍面临治疗选择有限的困境，尤其在复发/难治阶段。nuvisertib获得孤儿药认定突显其治疗潜力，也反映了开发新疗法应对难治疾病的迫切需求。"
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