Drug Farm宣布启动ROSAH综合征治疗药物DF-003的1b期临床试验
美国纽约州奥尔巴尼市与中国上海讯——2025年8月4日，利用遗传学和人工智能技术开发创新免疫调节疗法的私营生物技术公司Drug Farm今日宣布，其针对ROSAH综合征患者的DF-003临床试验(NCT06395285)已完成首例人体受试者给药。
DF-003是一款首创的ALPK1抑制剂，专门靶向导致ROSAH综合征的ALPK1突变基因。本次试验将在美国和澳大利亚的临床中心评估该口服药物在人体的安全性、药代动力学及疗效。
"我们很高兴能为ROSAH综合征患者提供参与临床试验的机会，这种精准靶向药物将直接治疗疾病根源。"悉尼大学Save Sight研究所临床与实验眼科教授John Grigg博士表示。
Drug Farm首席执行官Henri Lichenstein博士指出："试验启动标志着我们向满足ALPK1过度激活介导疾病的医疗需求迈出了关键一步。我们对DF-003改善ROSAH患者生活质量的潜力充满信心，并计划同步开展动脉粥样硬化性心血管疾病的临床研究。"
DF-003药物简介
DF-003是Drug Farm开发的专利ALPK1抑制剂，可有效阻断ALPK1突变体活性。该药物除对ROSAH综合征显示疗效外，还展现出治疗心脏和肾脏疾病的应用潜力。此前已完成针对健康志愿者的1期临床试验(NCT05997641)，目前正在进行ROSAH综合征患者的1b期试验(NCT06395285)。
ROSAH综合征解析
ROSAH综合征（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛综合征）是一种罕见的常染色体显性遗传自体炎症疾病，由ALPK1基因突变引发。患者通常在20岁前出现视力进行性下降，伴随视盘水肿、葡萄膜炎和视神经退化等典型症状。超过70%的患者表现为慢性炎症特征，包括非感染性低烧、关节痛、头痛，以及TNFα、IL-6和IL-1β等炎症因子持续升高等异常。
Drug Farm公司概况
Drug Farm是一家专注先天免疫调节疗法开发的私营生物科技公司，业务覆盖乙型肝炎、心肾疾病及ROSAH综合征治疗。其独有的IDInVivo平台融合基因学与AI技术，可在完整免疫系统的活体动物中直接评估基因靶点，已发现多个先天免疫新通路。目前公司正加速推进多款首创候选药物的临床开发。
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