韩国制药生物企业正将临床试验目光投向海外。由于国内临床试验环境严苛，企业不得不承受数倍成本转战海外市场。新药开发作为持续十年以上的马拉松式工程，韩国企业在起跑线上就面临重重障碍——食品药品安全部的严格审批标准和不确定的审批周期成为最大壁垒。
以科隆集团生物子公司科隆组织基因（Kolon TissueGene）为例，该公司近期决定将针对膝骨关节炎开发的细胞基因疗法"TG-C（Invossa-K）"适应症扩展至脊椎治疗。在获得美国FDA对脊椎适应症临床试验的批准后，预计今年下半年将在美国启动I期临床试验。针对膝关节适应症，该公司已在美国完成1066人的III期临床试验并进入后续追踪阶段。
而韩国本土情况则截然不同：自2019年食品药品安全部吊销Invossa-K产品许可后，相关临床试验和再审查工作完全中止。行业人士透露："产品许可被撤销后，科隆组织基因在韩国开展临床试验的审批难度大幅增加。"同属科隆生命科学公司的神经病理性疼痛基因疗法药物KLS-2031也选择在美国开展I/IIa期临床试验。
其他企业也普遍将韩国临床试验降级。以微生物组新药研发公司GoBio Lab为例，其针对银屑病的候选药物"KBLP-001"在韩国完成I期临床试验后，II期试验选择在美国和澳大利亚开展。基于短干扰RNA（siRNA）疗法的开发企业同样采取海外优先策略：Bioneer在澳大利亚进行特发性肺纤维化治疗药物"SRN-001"的I期临床试验，Olyx则在澳大利亚验证脱发治疗药物"OLX104C"的安全性和耐受性。
在蛋白降解剂（TPD）这一新兴技术领域，韩国企业策略已转变为"先FDA后本土"。与过去"韩国率先获批、海外开展试验"的路径形成鲜明对比，反映出监管环境的根本性转变。
企业选择海外临床试验的深层原因，在于韩国临床审批的高门槛。在国内，I期临床试验前需预先提交大量非临床数据（包括动物毒性、安全性和有效性等）。而FDA和欧洲药品管理局（EMA）允许仅凭基础数据启动临床试验，并在试验过程中逐步补充资料。FDA和EMA通常只要求验证短期毒性数据和动物模型有效性即可批准进入I期，EMA甚至设有高科技治疗专门审查委员会。
"国外已接受的临床方案常因食药部反复要求补充材料而受阻"，某韩国新药研发企业代表坦言："特别是生物制药和基因疗法这类新技术药物，常因'审批存在不确定性'等主观原因被拖延。"
海外临床试验也给本土企业带来实际困难。患者招募难度大、临床分析流程复杂，全球合同研究组织（CRO）的严苛条款和成本核算标准都构成负担。某企业CEO透露："美国40例患者招募报价高达300亿韩元，最终只能转向第三国开展试验。"更因缺乏本土临床数据导致技术转让谈判受阻，形成"不得不海外起步却损失本土信任"的悖论。
随着企业外流，韩国全球临床试验枢纽地位动摇。根据KONECT基金会分析NIH 2024年数据，韩国临床试验登记数量从全球第4位降至第6位。首尔市作为城市临床试验数量的长期霸主（连续多年保持首位），也在2024年被北京超越。
韩国生物协会会长李承규指出："即使用国民税收支持新药开发，最终却是海外最先受益。"他强调需建立突破传统框架的专业机构，通过专项编制扩充人才储备和专业能力，单靠现有人员组建临时团队已难解决问题。
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