随着多发性骨髓瘤新型药物疗法的不断涌现，自体干细胞移植（ASCT）在新诊断患者治疗标准中的核心地位依然稳固。最新研究显示，当代三联或四联诱导方案联合ASCT的应用，已通过加深治疗响应程度和延长缓解持续时间显著改善预后，过去20年间该病的无进展生存期（PFS）实现翻倍。
国际骨髓瘤工作组（IMWG）在其ASCT共识指南中强调："新型药物与ASCT是互补的治疗策略。基于新型药物的诱导方案后应用自体移植，可进一步加深治疗响应，这种获益可转化为更长的无进展生存期，甚至可能改善总生存期。"该指南强烈建议所有适合移植的新诊断患者优先接受ASCT，对诱导治疗获得深度响应者可考虑在首次复发时实施延迟移植。
临床证据来自多项随机对照III期研究。2022年DETERMINATION试验显示，接受来那度胺（Revlimid）、硼替佐米（Velcade）和地塞米松（RVD）三联诱导方案后立即进行ASCT的患者，中位无进展生存期达67.5个月，较单纯RVD组（46.2个月）延长21.3个月。随访76个月数据显示，尽管维持治疗持续至疾病进展，两组均未观察到总生存期差异。
法国图卢兹大学Aurore Perrot教授团队2025年发表的MIDAS III期试验进一步揭示，对于可测量残留病（MRD）阴性患者，即刻ASCT与继续诱导治疗的疗效相当。该研究同时评估了串联ASCT与单次ASCT联合Isa-KRd方案的疗效，发现对MRD阳性患者，串联ASCT未显现出优势。
现实世界数据显示，目前仅有20-50%适合移植的患者实际接受ASCT。美国MD安德森癌症中心Qaiser Bashir教授指出："对早期与延迟移植的混杂信息、老年患者应用的适宜性，以及新型治疗背景下的移植作用存在认知分歧。"值得注意的是，42%的美国肿瘤科医生认为DETERMINATION试验的PFS获益不足以促使他们增加早期ASCT的应用。
复旦大学附属中山医院王岳教授团队的真实世界研究（459例患者）发现，ASCT显著延长60岁以下患者及国际分期系统II/III期、1q增益/扩增、MRD阳性患者的无进展生存期，但对60岁以上合并国际分期I期、高危细胞遗传学异常、肾功能不全或MRD阴性者疗效有限。研究特别指出："对于诱导治疗后获得深度缓解的患者，移植风险可能不具合理性。"
当前ASCT适应症标准已显著拓展，高龄（80岁以下）、肾功能合并症、高危疾病已非绝对禁忌。梅奥诊所的mSMART共识和欧洲骨髓瘤网络指南均支持将ASCT用于适宜患者。生活质量研究表明，健康相关生活质量可在移植后2个月恢复至基线水平，并实现长期改善。
患者决策受多重因素影响：恐惧副作用成为首要顾虑，约733例研究显示，查尔森合并症指数较高者更可能延迟移植。社会经济学因素同样显著，未婚、女性、非白种人群、经济困难地区患者更倾向拒绝移植。美国俄亥俄州立大学Don M. Benson Jr.教授强调："医患间充分沟通和教育至关重要，需要系统告知患者移植相关支持治疗措施。"
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