核心要点
- AXS-07结合美洛昔康和利扎曲坦，对急性偏头痛展现出显著疗效，其新药申请（NDA）基于积极的3期临床试验结果重新提交。
- NT-501采用包封细胞疗法平台，旨在延缓黄斑毛细血管扩张症2型的视网膜退化，FDA延长审评期限以补充数据评估。
- Vutrisiran作为RNA干扰治疗药物，可降低转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM）患者的蛋白水平，3期试验显示其将全因死亡及心血管事件风险降低28%。
- Gepotidacin作为首创口服抗生素，针对耐药性无并发症尿路感染（uUTIs），关键性试验证明其疗效非劣于且部分优于一线药物硝基呋喃妥因。
- Etripamil鼻喷剂用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），重新提交申请时优化了数据结构，无需补充额外疗效或安全性数据。
本文聚焦2025年第一季度计划公布的五项重大监管决策。
随着2024年结束、2025年临近，医学界期待迎来新一轮具有变革意义的美国食品药品监督管理局（FDA）决策。多个疾病领域的创新疗法正处于研发管道中，年初将带来可能重塑多学科治疗范式的重大进展。从靶向罕见疾病的新型药物到常见疾病的创新疗法，新年伊始蕴含着令人振奋的治疗可能性。
2025年第一季度值得关注的5项FDA审批决定
AXS-07
**审批目标日期：2025年1月31日
适应症：急性偏头痛
摘要：** 2024年9月4日，Axsome Therapeutics（阿克索姆治疗公司）宣布FDA已受理其重新提交的AXS-07新药申请（NDA），该药物用于急性偏头痛治疗。AXS-07结合美洛昔康与利扎曲坦，采用Axsome的MoSEIC技术实现快速吸收和延长血浆半衰期。此次提交是对2022年5月完整回复函的回应，该函件仅涉及生产工艺问题且未要求额外临床试验。NDA支持数据来自MOMENTUM和INTERCEPT两项3期临床试验，结果显示AXS-07在实现疼痛缓解及减轻偏头痛最困扰症状方面显著优于安慰剂。
NT-501
**审批目标日期：2025年3月18日
适应症：黄斑毛细血管扩张症2型
摘要：** 2024年11月8日，Neurotech Pharmaceuticals, Inc.（神经科技制药公司）宣布FDA将NT-501（revakinagene taroretcel）治疗黄斑毛细血管扩张症2型（MacTel）的生物制品许可申请（BLA）审评截止日期延长3个月。此次延期旨在给予FDA充分时间评估公司近期补充提交的数据。NT-501利用Neurotech的包封细胞疗法平台递送CNTF（一种神经营养蛋白），以延缓MacTel患者的视网膜退化并改善视觉预后。
Vutrisiran
**审批目标日期：2025年3月23日
适应症：转甲状腺素蛋白心肌病
摘要：** 2024年11月25日，Alnylam Pharmaceuticals（阿莱纳姆制药公司）宣布FDA已受理其Vutrisiran（Amvuttra）的补充新药申请（sNDA），该药物作为RNA干扰治疗药物用于转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM）。提交时FDA表示审评过程无需召开咨询委员会会议。
Vutrisiran已获批用于遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN），其机制为显著降低突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）水平。sNDA支持数据来自3期HELIOS-B试验，结果显示Vutrisiran使总体人群的主要复合终点（全因死亡及复发性心血管事件）相对风险降低28%（风险比0.72；P=0.01）。
Gepotidacin
**审批目标日期：2025年3月26日
适应症：无并发症尿路感染
摘要：** 2024年10月16日，葛兰素史克（GSK）宣布FDA已受理Gepotidacin的新药申请（NDA），该药物作为首创口服抗生素用于治疗成年及青少年女性的无并发症尿路感染（uUTIs）。
Gepotidacin有望成为耐药性细菌所致uUTIs的突破性疗法，解决影响超半数女性的未满足医疗需求。NDA支持数据来自关键性EAGLE-2和EAGLE-3试验，其中Gepotidacin证明其疗效非劣于当前标准治疗药物硝基呋喃妥因，并在一项试验中显示更优疗效。据葛兰素史克表示，若获批，Gepotidacin将成为20多年来首个用于uUTIs的新型口服抗生素类别。
Etripamil鼻喷剂
**审批目标日期：2025年3月27日
适应症：阵发性室上性心动过速
摘要：** 2024年3月28日，Milestone Pharmaceuticals Inc.（里程碑制药公司）宣布重新提交Etripamil的新药申请（NDA），该药物作为研究性鼻喷剂用于管理阵发性室上性心动过速（PSVT）。此次重新提交基于FDA在A类会议后的指导，此前其2023年3月的初始申请曾收到不予受理函。
更新后的NDA包含重新结构化的数据集及特定数据文件的格式调整，以支持FDA审评，但无需补充额外疗效或安全性数据。2024年11月12日，该公司确认FDA已于2024年5月受理该NDA，并设定2025年3月的PDUFA审评截止日期。
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