探索最新的FDA批准的新型药物，它们正在改变多种疾病的治疗选择，并在社区和专科药房中提高患者的护理和疗效。
每年，FDA都会批准数十种新型药物，即那些从未在美国获批或上市的药物。这些药物对受影响的患者群体至关重要，因为在这些药物获批之前，他们通常缺乏针对其疾病的标准化治疗方案。新型药物正以极快的速度开发，为数百万患者扩展了治疗能力。因此，患者和医疗保健专业人员都需要了解这些新型药物及其潜在的治愈能力。
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以下是《Pharmacy Times®》对截至2025年6月的新型零售和专科药物批准的总结，附有来自《Pharmacy Times》网站的相关报道。这些治疗方法适用于多种疾病，包括A型和B型血友病、呼吸道合胞病毒（RSV）以及非复杂性尿路感染等。
Suzetrigine（商品名：Journavx；公司：Vertex Pharmaceuticals）
批准日期： 2025年1月21日
适应症： 用于治疗中度至重度急性疼痛。
背景： Suzetrigine是一种选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂，是过去20多年来首次推出的一种全新类别的止痛药物。在最高剂量下，Suzetrigine在腹部整形术或乳房切除术后48小时内显著减少了急性疼痛。这种药物有可能重新定义疼痛管理，并成为所有急性疼痛患者的新标准非阿片类治疗选择。
相关报道： FDA批准Suzetrigine，作为急性疼痛治疗的阿片类替代品
Mirdametinib（商品名：Gomekli；公司：SpringWorks Therapeutics）
批准日期： 2025年2月11日
适应症： 用于不能完全切除的成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者。
背景： 此次批准使Mirdametinib成为首个针对此类特定NF1-PN成人群体的疗法，并为患有该疾病的儿童提供了最佳治疗选择。该药物是一种MEK抑制剂，基于2b期ReNeu试验的阳性结果而获得批准，接受治疗的NF1-PN患者表现出较高的客观反应率。
相关报道： FDA批准Mirdametinib用于治疗成人和儿童NF1-PN
Gepotidacin（商品名：Bluejepa；公司：GSK）
批准日期： 2025年3月25日
适应症： 用于治疗12岁及以上体重至少40公斤的女性成人和儿童患者的非复杂性尿路感染（uUTI）。
背景： Gepotidacin被批准用于治疗由大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生葡萄球菌和粪肠球菌引起的uUTI。这种新型、杀菌性的三唑杂环抗生素旨在阻止细菌DNA复制，并对大多数目标尿路病原体（包括对抗生素耐药的菌株）具有活性。
相关报道： Gepotidacin获FDA批准用于成人和儿童女性的uUTI治疗
Fitusiran（商品名：Qfitlia；公司：Alnylam Pharmaceuticals, Sanofi）
批准日期： 2025年3月28日
适应症： 用于12岁及以上的成人和儿童A型或B型血友病患者的预防性治疗，无论是否存在抑制物。
背景： Fitusiran并非通过补充A型或B型血友病患者缺失的凝血因子，而是通过减少体内抗凝血酶的含量来促进更有效的血液凝固并重新平衡止血功能。Fitusiran每两个月皮下注射一次，在一系列临床试验中显示出显著降低年化出血率的效果。
相关报道： FDA批准Fitusiran用于A型和B型血友病的预防性治疗，无论是否存在抑制物
Atrasentan（商品名：Vanrafia；公司：诺华Novartis）
批准日期： 2025年4月2日
适应症： 每日一次用于减少有快速疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿。
背景： Atrasentan是一种口服药物，为IgAN患者和治疗提供者提供了一种新的治疗选择，因其简单的给药方式和易与支持性护理结合的特点，使得管理更为简便。关键研究结果显示，ALIGN临床试验中，接受Atrasentan治疗的患者与安慰剂组相比，不良事件无显著差异。
相关报道： FDA加速批准Atrasentan用于原发性IgA肾病的蛋白尿减少
Nipocalimab-aahu（商品名：Imaavy；公司：强生Johnson & Johnson）
批准日期： 2025年4月29日
适应症： 用于治疗全身性重症肌无力。
背景： Nipocalimab是一种单克隆抗体，设计用于阻断FcRn并降低循环中的免疫球蛋白G抗体水平，同时不影响适应性和必要的免疫功能。重症肌无力是一种自身抗体疾病，导致免疫系统错误攻击抗体，从而干扰神经到肌肉的正常信号传递，影响肌肉运动。临床试验显示，Nipocalimab从第一剂开始便迅速降低了自身抗体水平。
相关报道： FDA批准Nipocalimab-Aahu用于治疗全身性重症肌无力
Acoltremon Ophthalmic Solution 0.003%（商品名：Tryptyr；公司：爱尔康Alcon）
批准日期： 2025年5月28日
适应症： 用于治疗干眼病（DED）的症状和体征。
背景： FDA批准了Acoltremon，这是一种首创的瞬时受体电位梅拉斯汀8受体，能够刺激角膜感觉神经以显著增加天然泪液的产生，从而缓解DED。该疾病以天然泪液不足为特征，而目前常用的增加泪液产生的治疗方案往往存在局限性，如起效缓慢和依从性差。临床试验结果显示，与对照组相比，使用Acoltremon的治疗组中多达四倍的患者泪液分泌增加。
相关报道： FDA批准Acoltremon Ophthalmic Solution 0.003%，用于治疗干眼病的症状和体征
Clesrovimab-cfor（商品名：Enflonsia；公司：默克Merck）
批准日期： 2025年6月9日
适应症： 用于预防新生儿和婴儿在出生期间或进入第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节时的RSV下呼吸道疾病。
背景： CLEVER 2b/3期试验结果表明，单剂量的Clesrovimab对于早产儿和足月婴儿有效降低了RSV相关的医疗就诊下呼吸道感染的发生率。此外，其安全性良好，与安慰剂相当。在5个月内，RSV相关的住院率减少了84.3%，显著优于安慰剂。
相关报道： Clesrovimab获FDA批准用于预防婴儿的RSV下呼吸道疾病
Garadacimab-gxii（商品名：Andembry；公司：CSL）
批准日期： 2025年6月16日
适应症： 用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作。
背景： Garadacimab-gxii是唯一一种为所有HAE患者提供每月一次皮下自我注射的治疗药物，通过无枸橼酸盐自动注射器在15秒或更短时间内完成便捷注射。该批准基于关键的3期VANGUARD试验结果，显示Garadacimab对12岁及以上1型或2型HAE患者有效。
相关报道： Garadacimab-gxii获FDA批准用于遗传性血管性水肿治疗
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