一项新研究确定了三种可能被重新利用来治疗或预防阿尔茨海默病的现有药物。
由阿尔茨海默病协会资助、埃克塞特大学领导的研究今日发表在《阿尔茨海默病研究与治疗》杂志上。研究发现，带状疱疹疫苗（Zostavax），是最有希望被重新利用来治疗或预防阿尔茨海默病的现有药物。万艾可（西地那非）和用于治疗运动神经元疾病的药物利鲁唑也显示出强大潜力。
痴呆症是英国的头号杀手，英国有约100万人患有此病。今天出生的每三人中就有一人将在其一生中患上痴呆症——但目前尚无治愈方法。
从头开始开发全新药物可能需要10到15年，并花费数十亿英镑——且不能保证有效。将已获批用于其他疾病的药物重新利用，为潜在的痴呆症新治疗方法提供了一条更快、更安全且更具成本效益的途径。
该项研究部分由国家卫生与护理研究所（NIHR）、埃克塞特生物医学研究中心和NIHR脑健康医疗技术研究中心资助。
在此项研究中，一个由21名来自大学、医院和制药行业的痴呆症专家以及受痴呆症影响的人士组成的国际专家组，对80种现有药物进行了评审，以确定哪些可能最具潜力来治疗或预防阿尔茨海默病——该疾病占所有确诊痴呆症病例的一半以上。
经过多轮仔细评审，专家组就三种需进一步研究的"优先候选药物"达成共识。选择这些药物是因为它们均靶向阿尔茨海默病相关机制，在阿尔茨海默病的细胞和动物研究中表现良好，且已知对老年人使用安全。
• 带状疱疹疫苗（Zostavax）——研究表明带状疱疹病毒与痴呆症存在关联。免疫系统变化已知在阿尔茨海默病中起作用，该疫苗通过与免疫系统相互作用，可能帮助抵御其中部分变化。
• 西地那非（万艾可）——已证明有助于保护神经细胞并减少大脑中τ蛋白的积累。在涉及小鼠的测试中，它还改善了认知能力，这被认为源于增加大脑血流量。
• 利鲁唑——目前用于治疗运动神经元疾病。动物研究显示，利鲁唑在改善认知能力和降低τ蛋白水平方面效果显著。
专家建议立即对这些药物开展临床试验，以评估其对阿尔茨海默病患者或高风险人群的益处。
在这三种疗法中，带状疱疹疫苗被认为最具潜力，尤其因其最多仅需两剂且安全记录良好。先前研究表明，接种该疫苗的人群患痴呆症的可能性降低16%。
首席研究人员现计划在英国对该带状疱疹疫苗开展大型临床试验，利用PROTECT系统监测参与者。PROTECT是一个在线注册平台，参与者每年需提交关于自身、生活方式及健康状况的问卷，并可参与脑健康研究。
另有五种药物进入候选名单但未达"优先候选药物"标准，包括用于多发性硬化症的芬戈莫德、治疗重度抑郁症的沃替西汀、抗抑郁的微量锂、白血病用药达沙替尼以及麻醉剂醋托西汀。
埃克塞特大学痴呆症研究教授安妮·科比特博士表示："战胜痴呆症需探索所有研究路径——从应用现有知识到研发新药。药物重新利用是关键环节，它能将今日针对一种疾病的药物转化为明日治疗另一种疾病的方案。必须强调，在确认这些药物能否用于防治阿尔茨海默病前，需进一步验证。我们亟需严谨的临床试验来评估其真实价值，并确定其确切疗效。"
阿尔茨海默病协会首席政策与研究官菲奥娜·卡拉格尔教授指出："痴呆症摧毁无数生命，但我们坚信研究终将战胜它。多年前，阿司匹林从止痛药被重新利用为降低心脏病或中风风险的药物。这正是痴呆症领域亟需的突破，也是我们认为药物重新利用成为痴呆症研究最令人振奋前沿的原因。"
参考文献：
科比特 A, 苏尔塔纳 J, 斯蒂奇 K 等. 阿尔茨海默病的药物重新利用：德尔菲共识和利益相关者咨询. 阿尔茨海默病研究与治疗 17, 237 (2025).
来源：《阿尔茨海默病研究与治疗》
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