圣地亚哥，2025年9月9日（GLOBE NEWSWIRE）——开发罕见病创新细胞与外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（纳斯达克：CAPR）今日就美国食品药品监督管理局（FDA）公开杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗药物Deramiocel生物制剂许可申请（BLA）的完整回应函（CRL）发表正式声明。
Capricor在收到FDA于2025年7月发送的CRL后，已向监管机构提交了包含补充说明和解决方案的书面应答。尽管FDA未提前告知CRL公开计划，公司亦未获得该函件的完整初步应答副本，但仍承诺将公开应答文件上传至官网投资者板块，供患者、家属及相关方查阅。
首席执行官Linda Marbán博士强调："在患者等待突破性疗法的关键时刻，监管沟通的透明度至关重要。我们正与FDA密切协作推进审批流程，同时期待即将公布的Type A会议纪要，这将明确后续监管路径。随着HOPE-3研究顶线数据于2025年四季度揭晓，我们将据此制定BLA重新申报的时间表。"
关于杜氏肌营养不良症
这种X染色体遗传疾病因缺乏功能性抗肌萎缩蛋白引发进行性肌肉退化，主要影响约1.5万名美国男性患者的心肌、骨骼肌和呼吸系统。心肌病变导致的心力衰竭是该病致死主因，目前尚无治愈手段。
关于Deramiocel
该候选药物（CAP-1002）由同种异体心源性干细胞（CDCs）构成，通过分泌调节巨噬细胞表型的外泌体发挥免疫调节与抗纤维化作用。已有250余篇同行评审论文证实其在维持肌营养不良症患者心肌及骨骼肌功能方面的潜力，并完成250例人体临床试验。
关于Capricor Therapeutics
除推进Deramiocel的III期临床外，公司正利用其专利StealthX™平台开发针对寡核苷酸递送、疫苗研发等领域的外泌体疗法。该候选药物已获FDA孤儿药、RMAT及罕见儿科疾病三项认定，可能符合优先审评券申请资格。
前瞻性声明
文中涉及产品候选药物疗效、临床试验计划、监管审批预期等内容均属前瞻性声明，实际结果可能受多项风险因素影响。完整风险提示详见SEC备案文件。
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