纽约——尽管II期临床试验未能达到主要终点，Biogen公司表示将把一种针对早期阿尔茨海默病的tau蛋白靶向研究性治疗推进到注册试验阶段。
本周四，总部位于马萨诸塞州剑桥市的Biogen表示，虽然CELIA研究未能实现其主要目标，但反义寡核苷酸diranersen似乎确实减缓了认知能力下降，并降低了脑脊液和PET成像中的tau生物标志物。
Biogen在一份声明中表示："预先设定的认知终点分析显示，所有研究剂量下均表现出临床衰退的减缓，特别是在接受最低剂量diranersen（60mg，每24周一次）的参与者中。"该公司补充说，CELIA试验"未能达到其主要终点，即在第76周评估基线变化的临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）的剂量反应。"
5月14日，在CELIA试验的混合结果公布后，Biogen的股价在纳斯达克下跌约6%，至191.37美元。
Diranersen是一种旨在减少tau蛋白产生的ASO，tau蛋白是与早期阿尔茨海默病神经退行和认知能力下降相关的生物标志物。Biogen强调，与其他许多试图通过靶向细胞外tau蛋白来治疗阿尔茨海默病的药物不同，diranersen旨在减少细胞外和细胞内的tau蛋白。
这可能是Biogen继续将diranersen推进到后期研究阶段的原因。Biogen表示，到目前为止在CELIA中看到的数据"使我们有信心将diranersen推进到注册开发阶段"，并补充说将与监管机构和更广泛的阿尔茨海默病社区讨论下一步行动。
内华达大学拉斯维加斯分校脑科学教授Jeff Cummings在CELIA数据发布声明中指出，这些结果"代表了在推进新作用机制和塑造下一代阿尔茨海默病治疗方法方面取得的有意义的进展。"
几年前，Biogen从Ionis Pharmaceuticals获得了开发和商业化diranersen的独家全球许可。该ASO已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，作为潜在的阿尔茨海默病治疗方法，这意味着Biogen可以更频繁地与FDA会面，就开发计划获取建议，分阶段提交注册数据，并申请加速批准或优先审查。
Biogen已经是阿尔茨海默病药物开发的领导者。该公司及其合作伙伴Eisai销售抗淀粉样蛋白的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi（仑卡奈单抗）。
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