Beacon Therapeutics已行使选择权协议，授权Abeona Therapeutics拥有的专利AAV204衣壳，用于一系列可能导致失明的常见及罕见视网膜疾病的潜在基因疗法。
这一全球范围内的非独家授权基于Abeona与Beacon于2024年7月宣布的协议，旨在评估AAV204的治疗潜力。
根据协议条款，Beacon被赋予在12个月内评估AAV204衣壳在某些眼科适应症中潜在用途的权利。此外，Abeona将获得一笔未公开的预付授权费用，并在达成特定开发、监管及销售里程碑时获得额外款项，同时对使用AAV204的授权产品的全球净销售额收取分层版税。
Abeona Therapeutics首席商务官兼业务发展主管Madhav Vasanthavada博士评论道：“Beacon的选择权行使进一步验证了AAV204在罕见和常见眼科疾病中实现靶向递送基因疗法的潜力。我们与Beacon的非独家协议使我们能够充分探索AAV204在其他眼科疾病中的治疗价值。”
AAV204是一种新型腺相关病毒（AAV）衣壳，来自Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校授权的AIM衣壳库。研究表明，AAV204在视网膜旁注射后可实现高水平的黄斑和视神经转导，并在小鼠和非人灵长类动物中通过玻璃体内注射促进内外视网膜的转导。
AIM衣壳库是一系列新型AAV血清型的集合，这些血清型能够将遗传载荷递送到关键组织，而这些组织往往与破坏性遗传病密切相关。
参考文献：
- Abeona Therapeutics宣布Beacon Therapeutics对其眼科基因治疗的新型AAV204衣壳行使选择权。发布日期：2025年7月1日。访问日期：2025年7月1日。
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