自从20世纪50年代首次提出“人工智能”（AI）这一术语以来，曾经属于科幻领域的东西已经逐渐成为现实。每个十年都带来了突破，从早期的聊天机器人到Siri和Alexa等数字助手，再到AlphaFold蛋白质结构预测系统和ChatGPT语言生成系统。
随着AI能力的不断增长，其影响也在不断扩大——尤其是在科学发现领域。近年来，研究人员开始探索如何构建AI科学家：旨在协助人类研究人员进行假设生成、文献综述、实验设计和数据分析的工具。
FutureHouse是一家非营利性AI研究组织，致力于将这一愿景变为现实。“当我们几年前开始时，人们认为构建AI科学家是疯狂的想法，”FutureHouse的科学主管兼联合创始人安德鲁·怀特（Andrew White）说道。
在最近的一篇arXiv预印本论文中，科学家们介绍了Robin，这是一个多智能体系统，旨在自动化科学研究的各个阶段。每个智能体负责研究的一个方面：Crow进行文献的广泛搜索，Falcon进行深入的文献综述以进行详细分析（两者都查看开放获取资源），而Finch则分析实验数据并通过迭代来完善假设。最初作为独立工具开发，团队的目标是将它们整合起来，生成新的假设，提出实验方案，并为特定疾病识别治疗候选药物。
该团队专注于年龄相关性黄斑变性（AMD），这是50岁以上人群严重视力丧失的主要原因。据估计，有2000万美国人受到某种形式的AMD的影响，这种疾病分为两种类型：湿性和干性。干性AMD（dAMD）占AMD病例的80%以上，目前尚无有效的治疗方法。以这种状况作为案例研究，研究人员要求Robin提出一种潜在的治疗药物候选物，它识别了一种涉及吞噬作用的作用机制。
“我们只是把这些东西放在一个循环中，发现我们能够得到非常令人兴奋的结果，”怀特说。他强调，Robin进行了计算洞察，而人类科学家进行了物理实验和手稿写作。
在用Crow审查了文献后，Robin确定了10种潜在的疾病机制。通过锦标赛式的方法，它进行了成对比较并计算了排名。其中，最有可能的候选物提出了增强视网膜色素上皮细胞（RPE）吞噬作用的治疗策略。Falcon随后评估了实现这一目标的候选药物分子，而Finch分析了实验数据，显示rho激酶（ROCK）抑制剂Y-27632在细胞培养中增强了RPE的吞噬作用。
为了研究这一机制，Robin提出了RNA测序实验，结果显示Y-27632上调了ABCA1，这是一种脂质外排泵，在RPE细胞健康中可能起关键作用。基于此，Robin建议了第二轮药物候选物，最终选择了ripasudil——一种在日本用于治疗青光眼的临床批准的ROCK抑制剂，但之前未与dAMD相关联。后续实验确认了该药物在增强RPE细胞吞噬作用方面的有效性。
尽管ROCK抑制剂在其他眼科领域有所应用，但在促进吞噬作用方面的作用尚不明确。“其中一个关键功能是吞噬作用，Robin在我们的论文中将其作为一种疾病机制识别出来，”FutureHouse的共同作者、眼科医生阿里·加里布（Ali Ghareeb）解释道。
加里布解释说，虽然湿性和干性AMD在早期RPE细胞病理变化上有共同之处，但它们具有独特的遗传风险因素，并且随着疾病的进展会有显著差异。这一点至关重要，因为dAMD患者没有有效的治疗方法。他补充说：“我们创建Robin的方式是，你可以从医学的各个领域汲取想法……然后将它们综合成全新的东西。Robin基本上是一个跨学科的药物发现专家。”
FutureHouse的科学家阿里·加里布和安德鲁·怀特表示，他们对未来使用这一AI代理系统进行各种疾病发现感到兴奋。
这项研究引起了科学界的关注，包括对之前关于ROCK抑制剂用于AMD的研究的讨论。宾夕法尼亚大学神经科学家康拉德·科丁（Konrad Kording）阅读了这篇论文后，表示这促使他在线搜索，看看这个提出的策略是否已经在先前的人类主导研究中被探讨过。“这是价值主张上升或下降的关键问题。我认为他们承认，任何领域的人都会知道这是一个有意义的假设。”
“我们都使用工具，比如Google Scholar和Grammarly，AI现在正在进入这个领域，”科丁说。不过，他指出，这篇论文提出了一个关键问题：人类最终能否从研究过程中被移除，使科学更高效？“这是一个伟大的梦想，我不确定现在是否已经到了实现的时候。”科丁对预印本中关于完全自动化科学发现的声明表示怀疑，强调了人类监督和验证的必要性。“话虽如此，他们确实构建了一些工具，这些工具看起来很有趣。”
自预印本发布以来，FutureHouse团队表示，据他们所知，还没有其他小组提出使用ROCK抑制剂治疗干性AMD，并且如果没有他们的AI代理，很难得出这个假设。然而，他们也承认，尽管这一发现很有希望，但它尚未达到“第37步”时刻——即由AI做出的大胆新颖的飞跃——并且在被视为可行的治疗方法之前还需要进一步验证。
“推特上的人都说‘这在事后看来是显而易见的’，这很好。这意味着人们相信它是可能的，”怀特说。“每个人都可以争论它有多明显，但归根结底，这对管道末端的患者是有帮助的。”
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