阿联酋成为继美国FDA之后全球第二个批准"Itvisma"的国家
新闻稿
2025年12月21日
- "Itvisma"是一种单剂量、固定基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
迪拜，阿联酋： 阿联酋药物管理机构(EDE)已宣布批准Itvisma™（onasemnogene abeparvovec），这是一种使用腺相关病毒载体治疗两岁以上符合条件的脊髓性肌萎缩症(SMA)成人和儿童患者的基因疗法。
通过这一决定，阿联酋成为全球第二个批准该疗法的国家，加强了其在加速区域内患者获得先进医疗创新方面的领导地位。
Itvisma通过替换导致疾病的缺陷基因来针对脊髓性肌萎缩症的遗传病因，有助于改善患者的运动功能并减少对长期治疗的依赖。
这一监管批准是EDE致力于让患者获得高价值、先进疗法并加速突破性药物向阿联酋患者交付的一部分，符合阿联酋建设世界级、高效、创新和可持续医疗保健生态系统的愿景。
阿联酋药物管理机构总干事法蒂玛·阿尔卡比博士阁下表示："批准Itvisma的监管许可是一项重要步骤，彰显了阿联酋为患者提供最新先进基因疗法的承诺，特别是为患有脊髓性肌萎缩症等罕见遗传疾病的患者。
"这一决定展示了该国医疗系统的效率及其在有效时限内根据最高科学标准评估和批准创新药物的能力。我们致力于确保患者能够快速获得改善生活质量的尖端治疗选择，"阿尔卡比说。
她解释说，Itvisma的批准是基于临床证据，这些证据表明患者的运动能力得到了明确且持续的改善，同时在整个临床评估阶段均观察到一致的安全性良好表现。
阿尔卡比补充道："阿联酋批准该疗法的决定重申了该国在采用先进制药技术方面的领导地位。这增强了国际社会对阿联酋监管模式的信心，该模式在速度、科学严谨性和透明度之间取得了精心平衡，确保创新治疗能够及时可靠地惠及患者。"
她总结道："阿联酋药物管理机构将继续支持医学创新并采用促进生活质量的现代疗法，这与国家建设以知识、效率和可持续性为驱动力的尖端医疗保健行业的愿景一致。"
诺华GCC集群负责人穆罕默德·埃兹·埃尔丁表示，Itvisma在阿联酋的获批首要任务是服务患者及其家庭。
他指出，与阿联酋药物管理机构及其合作伙伴的紧密合作旨在确保快速、公平地获得该治疗，为之前无法从一次性基因疗法中受益的SMA患者提供获得此类医疗干预的新机会。
埃尔丁补充说，阿联酋支持加速采用创新治疗将有助于改变脊髓性肌萎缩症的疾病进程，并表达了公司对在这一医学进步中所发挥作用的自豪感。
他指出，这一成就反映了诺华对神经学的承诺，在治疗SMA和多发性硬化症方面拥有丰富经验的同时，正在扩大其在神经免疫学、神经退行性疾病和神经肌肉疾病领域的关注。
Itvisma的批准是阿联酋药物管理机构将阿联酋定位为区域制药创新中心使命中的一个战略里程碑，通过提供符合最高质量与安全标准的先进基因疗法。
该机构采用了一种由精准治理、透明度和国际伙伴关系驱动的现代监管模式，加速了研究、开发和采用尖端技术及综合护理路径。
这一方法确保患者及时获得创新药物，加强了国家的医疗保健准备能力，并与阿联酋建设领先和可持续医疗保健系统的愿景保持一致。
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