— 年度对比及十年数据显示，更多针对疾病多方面特征的药物正在更多临床试验中接受测试，为阿尔茨海默病治疗提供了"乐观基础" —
芝加哥，2026年5月5日 — 根据对clinicaltrials.gov注册临床试验反映的阿尔茨海默病药物研发新分析，与十年前相比，针对该疾病更多方面的阿尔茨海默病测试药物数量显著增加（+35%），临床试验数量也增长了40%。
内华达大学拉斯维加斯分校脑健康系Joy Chambers-Grundy脑科学教授、论文首席作者杰弗里·L·卡明斯医学博士、科学博士表示："当前药物研发管线为阿尔茨海默病患者新疗法的出现提供了乐观基础。临床试验数量充足，且试验药物针对多种疾病进程。"他指出："这反映了我们对阿尔茨海默病生物学理解的提升，以及开发疾病靶向疗法的成功——始于抗淀粉样蛋白单克隆抗体。"
"阿尔茨海默病已不再是无法治疗的疾病。现在它已成为一种可通过成功干预疾病进程的疗法进行治疗的疾病，"卡明斯表示。"临床试验设计的进步、生物标志物在试验中的整合以及有希望的候选疗法的出现也证明了这一点。生物标志物越来越多地用于试验资格评估，并作为试验结果指标。"
《阿尔茨海默病药物研发管线：2026》今日发表于阿尔茨海默病协会期刊《阿尔茨海默病与痴呆症®：转化研究与临床干预》(A&D: TRCI)。卡明斯及其同事对阿尔茨海默病药物研发管线的年度回顾始于2016年。本最新报告的索引日期为2026年1月1日。
分析显示，阿尔茨海默病药物研发管线在过去十年中显著多样化：
- 针对炎症/免疫功能障碍的药物比例从6%增至约20%
- 针对tau蛋白的药物比例从6%增至约20%
- 针对淀粉样蛋白的药物比例从33%降至约20%
卡明斯指出："很明显，阿尔茨海默病是一种复杂疾病，有许多影响因素。炎症在阿尔茨海默病患者大脑中普遍存在，减轻炎症反应有望减缓疾病进程。研究人员正在寻求补充抗淀粉样蛋白疗法的方法，因此管线中淀粉样蛋白药物的比例相对减少。"
研究人员确定了192项评估158种药物的阿尔茨海默病临床试验，包括：
- 54项评估36种药物的III期临床试验
- 89项评估84种药物的II期临床试验
- 49项评估45种药物的I期临床试验
2026年管线中的192项临床试验和158种新药，相比2025年的182项临床试验评估138种药物有所扩大。疾病靶向疗法(DTTs)占试验药物的73%，认知增强症状靶向疗法(STTs)占18%，针对神经精神症状的药物占10%。
2026年可能成为阿尔茨海默病药物研发的重要一年，因为有八项III期试验将达到主要完成日期，29项II期临床试验将完成。
不仅药物和试验数量增多，研发药物还针对阿尔茨海默病影响大脑的17个方面。
56种(35%)在研药物和73项(38%)活跃临床试验涉及已获批用于非阿尔茨海默病适应症的药物重新定位。药物重新定位在阿尔茨海默病药物研发中发挥着重要作用，重新定位药物几乎占II期药物的一半。研究已获批用于其他适应症的药物的优势包括：显著缩短研发时间、降低研发成本、提高成功率以及具有明确的安全性特征。
未满足的巨大需求
阿尔茨海默病协会首席科学官兼医学事务主管玛丽亚·C·卡里略博士表示："虽然目前FDA批准的早期阿尔茨海默病治疗药物是改变游戏规则的突破，但针对日益增长的阿尔茨海默病患者群体在所有社区和疾病各阶段的需求，药物研发仍有巨大未满足需求。"
例如，根据《阿尔茨海默病与痴呆症®：转化研究与临床干预》论文，目前尚无针对阿尔茨海默病临床前期或中重度痴呆的疾病靶向疗法获批；自2004年以来没有新的认知增强药物类别获批；也没有针对阿尔茨海默病相关精神病、抑郁或淡漠等症状的获批治疗。
阿尔茨海默病协会通过其Part the Cloud计划，为早期临床试验提供关键资金，弥合实验室研究与最终阶段人体试验之间的差距，从而推进阿尔茨海默病治疗。Part the Cloud已资助83个研究项目，投入超过9000万美元，支持旨在阻止或减缓疾病发展的多样化、高风险高回报方法。最近，Part the Cloud宣布投入超过1100万美元的新投资，专注于tau蛋白病治疗、改善突触连接和联合疗法。该协会资助关于神经炎症、代谢和免疫反应的研究，从多个角度靶向疾病。
ALZ-NET（阿尔茨海默病治疗与诊断网络）是阿尔茨海默病协会赞助的全国性自愿网络，收集接受新FDA批准阿尔茨海默病疗法患者的临床、安全性和影像学真实世界数据。其目标是改善治疗、监测长期结果并提高护理质量。ALZ-NET正在全国范围内招募临床试验点。
阿尔茨海默病协会正在引领阿尔茨海默病早期检测和治疗的根本性转变：从在症状出现后作出反应，转变为更早地识别认知能力下降风险、快速准确诊断和干预。
卡里略表示："FDA和全球其他机构已批准可减缓早期阿尔茨海默病进展并提供有意义益处的治疗。同时，针对那些显示早期阿尔茨海默病生物标志但无临床可检测症状的人群的化合物现已进入临床试验。如果这些研究结果积极，可能会迅速改变该疾病的管理方式。"
"此外，我们对脑健康的认识正处于转折点。阿尔茨海默病协会美国POINTER试验的结果确信地表明，参与结构化、多组分健康生活方式计划可以保护脑健康并改善美国许多痴呆风险人群的认知，"卡里略说。
阿尔茨海默病药物研发管线的增长反映了美国国立卫生研究院(NIH)对阿尔茨海默病和痴呆症研究持续的联邦投资影响——阿尔茨海默病协会一直与国会两党领导人共同倡导这一投资。为继续今年管线中反映的科学势头，该协会正致力于确保NIH主任在2027财年为阿尔茨海默病和痴呆症研究争取1.8721亿美元的预算增加。
局限性
论文作者提醒，这项对阿尔茨海默病药物管线的考察仅关注clinicaltrials.gov注册的临床试验活动，一些在美国境外进行的试验未包含在此注册表中。美国试验在clinicaltrials.gov的注册是强制性的，但并非完全标准化，数据输入的不规则性可能影响报告。
他们未包括参与者患有任何原因痴呆的试验，或阿尔茨海默病与其他痴呆症合并的试验。他们也未包括非药物治疗途径的试验，如运动、生活方式干预、认知行为疗法、照顾者干预、补充剂、医用食品、医疗器械、基因疗法或干细胞疗法。
关于阿尔茨海默病协会
阿尔茨海默病协会是一个致力于阿尔茨海默病护理、支持和研究的全球性志愿健康组织。我们的使命是通过加速全球研究、推动风险降低和早期检测，以及最大化优质护理和支持，引领终结阿尔茨海默病和所有其他痴呆症的道路。我们的愿景是一个没有阿尔茨海默病和其他痴呆症的世界®。访问alz.org或拨打800.272.3900。
披露
作者Feixiong Cheng博士获得了阿尔茨海默病协会的资助。
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