在周日阿尔茨海默病日来临前夕,针对这种致残性疾病的研究正持续取得进展
经过数十年研发失败,两种新药和一项突破性血液检测技术近期为阿尔茨海默病患者带来了反击疾病的希望,但其实际效果仍存疑问。
阿尔茨海默病占全球痴呆病例的70%左右,是老年人主要死因之一,但任何治愈路径至今依然渺茫。值此阿尔茨海默病日之际,以下是关于疾病预防、诊断和治疗最新进展的关键信息。
新药效果如何?
数十年来,全球已投入数十亿美元研发阿尔茨海默病疗法,但收效甚微——直到最近才出现转机。礼来公司(Eli Lilly)的多奈单抗(donanemab)和百健(Biogen)与卫材(Eisai)联合开发的莱卡单抗(lecanemab)成为首批证实能显著延缓病情发展的治疗方案。
然而这些昂贵疗法效果有限,仅适用于疾病早期患者,且可能引发包括致命性脑出血在内的严重副作用。这引发了关于药物收益是否大于风险的争论,导致各国监管机构立场分化。
以商品名雷卡单抗(Leqembi)销售的莱卡单抗已获美国等多个国家批准,但法国卫生部门建议国家医保系统不予报销。此举效仿了英国国家医疗服务体系(NHS),其支出监管机构今年指出,鉴于高昂价格,这两种新药未能展现足够效益。
早期诊断有何突破?
另一引发争议的焦点——也是欧美分歧日益加剧的领域——围绕疾病诊断方式展开。
传统诊断需通过侵入性且昂贵的腰椎穿刺,这可能将部分高风险患者排除在外。但近期研发的简易血液检测技术可识别疾病"生物标志物"。
美国监管机构自5月起已授权该检测,但欧洲尚未批准任何阿尔茨海默病血液检测。英国最近启动了一项针对其中一种检测的国家临床试验。关键问题在于血液检测能否单独作为确诊依据。
去年美国非营利组织阿尔茨海默病协会(Alzheimer's Association)修改标准,认定生物标志物单独检测即足够。但在欧洲,多数专家认为仍需通过全面临床检查确认患者的认知和功能衰退。荷兰神经学家埃多·理查德(Edo Richard)向法新社表示,"许多生物标志物异常的患者从未发展为痴呆"。理查德对这两种新药同样持怀疑态度。
这两个议题紧密关联,因为药物支持者认为在症状显现前确诊疾病,可放大治疗效果。
阿尔茨海默病可预防吗?
在风险因素认知方面存在共识:肥胖、吸烟、饮酒、缺乏运动和听力损失等因素与近半数病例相关,这是去年《柳叶刀》(The Lancet)专家综述的结论。
越来越多的研究正评估鼓励运动和健康饮食的项目对防治阿尔茨海默病的有效性。但理查德指出,迄今针对这些风险因素的随机对照试验"对认知衰退或痴呆的影响有限甚至无效"。
近期《美国医学会杂志》(JAMA)研究显示,阿尔茨海默病患者接受两年强化健康支持后,认知衰退速度略有减缓。
法国流行病学家塞西莉亚·萨米耶里(Cecilia Samieri)本月在一次会议上坦言,这类进展对患者及其家庭而言"看似微不足道"。但她强调,与数年前相比,"这已是巨大进步"。萨米耶里认为,只有持续10至15年的临床试验才能真正验证干预措施对阿尔茨海默病等慢性发展性疾病的效用。
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