半胱胺Mercaptamine

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
化学药品（氨基硫醇类化合物）

来源与性状
半胱胺（Cysteamine）化学名为2-氨基乙硫醇，是哺乳动物细胞内泛酰巯基乙胺的分解代谢产物，具有还原性巯基（-SH）和氨基（-NH2）结构。常温下为无色或微黄色液体，易氧化形成二硫化物，具有特殊气味。1950年代首次用于放射防护，2000年后通过稳定化工艺制成外用制剂（如霜剂），2010年稳定化霜剂上市用于皮肤病治疗。

管理级别

• 非管制处方药（Rx-G）：作为胱氨酸症的一线治疗药物，需医生处方使用，但无成瘾性或特殊管制属性。
• 局部外用制剂可能为OTC：部分国家批准其稳定化霜剂作为非处方药用于皮肤色素沉着。

临床价值

• 首选药（F）：胱氨酸症的标准治疗药物，通过降低溶酶体内胱氨酸积累延缓器官损伤。
• 精准干预药（P）：用于放射病综合征（如恶心、嗅觉障碍）的预防和治疗，通过中和自由基减轻氧化损伤。
• 历史药物（H3）：大剂量抗抑郁/抗焦虑的早期研究因毒副作用显著未获广泛认可，目前仅限特定适应症。

二、核心功效与临床应用

1. 遗传代谢病
   • 胱氨酸症：口服半胱胺或滴眼液可降低细胞溶酶体内胱氨酸浓度，改善肾功能、延缓肾衰竭，并缓解角膜胱氨酸沉积导致的畏光、视力模糊。
2. 放射防护与治疗
   • 预防放射治疗或核事故导致的急性放射综合征（如呕吐、乏力），通过清除自由基保护细胞。
3. 肝脏疾病辅助治疗
   • 抑制药物性肝损伤的氧化应激，促进肝细胞修复，用于肝炎、肝硬化（需联合其他疗法）。
4. 皮肤科应用
   • 黄褐斑、炎症后色素沉着：外用稳定化霜剂通过抑制酪氨酸酶活性减少黑色素合成，疗效优于传统氢醌。
5. 实验性应用
   • 研究显示对神经退行性疾病（如帕金森病）有潜在抗氧化作用，但尚未进入临床阶段。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 常见：口服制剂易引起恶心、呕吐、腹泻、头痛；外用制剂可能导致红斑、瘙痒、脱屑。
• 严重反应：过敏反应（皮疹、呼吸困难）、肝功能异常（ALT/AST升高）、中性粒细胞减少（罕见）。

禁忌与风险

• 绝对禁忌：对半胱胺或硫醇类化合物过敏者；严重肝肾功能不全者（需剂量调整）。
• 相对禁忌：妊娠期（缺乏安全性数据）；癫痫或中枢神经系统疾病（可能加重症状）。
• 相互作用：与免疫抑制剂（如环孢素）合用可能增加肾毒性；避免与氧化性药物（如硝酸甘油）联用。

注意事项

• 口服制剂需空腹服用以减少胃肠道反应，定期监测肝肾功能及血常规。
• 外用霜剂建议夜间使用，避免日光暴晒，疗程不超过6个月以防皮肤屏障损伤。

重要提示
半胱胺的临床应用需严格遵循适应症，超说明书使用（如大剂量抗抑郁）缺乏充分循证支持且风险较高，必须在专业医生指导下进行。

参考文献

（注：参考文献内容已整合至回答中，具体来源包括FDA批准文件、皮肤病学临床研究及药理学文献。）