纯红再生障碍性贫血（简称“纯红再障”）到了晚期，治疗需要多方面综合管理，核心是帮骨髓重新恢复红细胞生成功能、控制异常的免疫反应，同时维持血红蛋白在正常水平。目前国际血液病学指南里，主要的治疗体系围绕三个支柱展开。
手术干预：胸腺瘤相关病例的关键时机
大概10%-20%的纯红再障患者会合并胸腺瘤，这种情况的外科治疗很关键。临床数据显示，胸腺瘤切除后，有30%-40%的患者能完全缓解，而且确诊后3-6个月内做手术，长期生活质量会更好。手术前需要通过CT或MRI明确肿瘤边界，术后要重点监测网织红细胞计数——如果3个月都没回升，就得启动二线治疗。要注意，胸腺癌患者术后需要联合放化疗，而良性胸腺瘤切除后，定期随访观察就行。
免疫调节：精准靶向治疗进展
纯红再障与T细胞介导的异常免疫攻击有关，因此免疫抑制治疗有阶梯方案：
- 一线方案：多数后天发病的患者会用糖皮质激素联合环孢素A，大概40%-50%的患者会有治疗反应；
- 二线调整：如果一线方案没效果，用他克莫司代替环孢素，能让难治性病例的缓解率提升到55%，但需要监测血药浓度；
- 新型制剂：针对B细胞异常活化的CD20单抗，小样本研究显示联合治疗能让难治性患者的总缓解率达到65%。
治疗期间每两周要检查肝肾功能、电解质和血药浓度，还要警惕机会性感染的风险。
输血管理：平衡获益与风险的策略
当血红蛋白持续低于70g/L时，输红细胞是重要的支持手段。现在的治疗强调“限制性输血”——避免血红蛋白超过90g/L时还输血，减少铁过载的风险；每输注8单位红细胞后要开始去铁治疗，新型螯合剂能让铁蛋白控制达标率提升到82%；每3个月要评估肝脏铁沉积（用MRI R2值）和心功能。特别要注意，如果铁蛋白超过1000μg/L，应优先考虑造血干细胞移植。
治疗方案的选择需要综合三个因素：一是病因（比如胸腺瘤、自身免疫病、感染等），二是骨髓残存的功能（原始红细胞比例超过5%，说明还有潜在恢复可能），三是患者状态（年龄、身体体能评分、合并的其他疾病）。年轻患者（不到40岁）能耐受强化免疫治疗，老年患者（超过60岁）更适合输血支持联合低强度的免疫调节。治疗效果要动态监测：每3个月复查骨髓象、CD34+细胞计数；红系祖细胞培养（CFU-E）的恢复会比外周血象变化更早，能更早提示疗效。
前沿研究方面，EPO受体激动剂的III期临床试验显示，联合免疫抑制治疗能让难治性患者的红细胞输注需求降低40%。对于极难治的病例，HLA配型相合的造血干细胞移植仍是潜在的治愈手段，但需要权衡移植相关的死亡风险（约20%-30%）。
整个治疗过程必须在血液专科医生的严密监测下进行，自行调整药物剂量可能导致严重并发症。建议患者定期检测铁代谢指标（血清铁蛋白、转铁蛋白饱和度）、溶血标志物（LDH、间接胆红素）及免疫学指标（Th17/Treg比值），通过这些多参数的动态评估来优化治疗决策。
