最小化临床试验中的缺失数据Minimizing Missing Data in Clinical Trials | Circulation

环球医讯 / 创新药物来源：www.ahajournals.org美国 - 英语2025-11-19 17:20:06 - 阅读时长15分钟 - 7259字
本文探讨了临床试验中缺失数据问题的新挑战，分析了数据隐私保护措施加强背景下缺失数据模式的转变及其对试验结果的影响。文章指出，当数据非随机缺失时（如因不良反应或出血等副作用导致参与者失访或撤回同意），可能导致关于药物安全性和有效性的结论产生偏差，这种现象称为差异删失。作者提出从试验设计初期就开始最小化缺失数据的系统策略，包括优化知情同意流程、设计替代追踪方法、实施更便捷的随访方案以及通过亲属或其他医疗保健专业人员进行追踪等方法，并强调了识别数据缺失原因对正确解读试验结果的重要性。这些策略为提高临床试验数据质量和可靠性提供了实用指南。
临床试验缺失数据最小化随机缺失非随机缺失差异删失随访知情同意数据处理策略
最小化临床试验中的缺失数据

C. Michael Gibson 医学博士、理学硕士，Sojaita Jenny Mears 理学硕士，M. Cecilia Bahit 医学博士

摘要

临床试验中的缺失数据问题一直备受关注。随着数据隐私保护措施的扩大以及随之而来的无法联系试验参与者进行随访的情况，临床试验中缺失数据的程度和原因已经发生了变化。缺失数据对临床试验结果的影响在很大程度上取决于数据缺失的原因。当数据随机缺失时，对研究结论的影响可能很小。相反，当数据非随机缺失时，试验结果的完整性可能会受到损害。例如，如果参与者因不良反应或出血等副作用而失去随访或撤回同意，那么剩余的参与者可能会不成比例地代表那些能够耐受治疗或身体状况较好的人群，导致关于药物安全性和有效性的结论产生偏差，这种现象被称为差异删失。最佳策略是从试验开始就最小化缺失数据，包括设计知情同意书，设定即使参与者选择停止研究治疗，也会通过替代方法追踪结果的预期。同样，不应等到研究结束，而应在试验过程中持续主动地最小化缺失数据，为患者提供更方便且随访频率较低的策略，或根据需要通过亲属或其他医疗保健专业人员进行随访。此外，确定数据缺失的基础原因至关重要，以便更好地评估其对试验解释的影响。本文提供了一条成功实施所有这些策略以最小化缺失数据的路线图。

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