专家警告称,由于英国国家医疗服务体系(NHS)"尚未准备好"迎接阿尔茨海默病诊断和治疗的新时代,数千名痴呆症患者可能错失突破性疗法。在权威医学期刊《柳叶刀》发表的一系列论文预测,新型药物和血液检测将彻底改变未来几年的疾病防治格局。但40位论文作者警告称,若不迅速推进改革,这些"重大创新"的潜力将无法实现。
英国主要痴呆症慈善机构昨夜表示未来"充满希望",并呼吁政府确保民众不会错失机遇。阿尔茨海默病协会首席政策与研究官菲奥娜·卡勒格表示:"《柳叶刀》论文由40位顶尖专家确认,阿尔茨海默病的诊断与治疗已迈入新时代。研究进展显著,新成果涌现速度飞快,前景充满希望。但若我们不立即为NHS做好准备,英国痴呆症患者将无法受益于这些重大突破。"
阿尔茨海默病研究英国分会政策与公共事务主管戴维·托马斯指出:"不到十年间,针对阿尔茨海默病(痴呆症主因)的实验性治疗方法数量已翻倍,我们对该疾病的理解进展速度前所未有。然而这些论文强调,仅靠科学 momentum 不够。它揭示了医疗服务组织的重大影响,并凸显了建立临床医生共识的必要性——他们长期以来能为患者提供的选择极为有限。将研究突破转化为患者实际获益,是政府和医疗系统领导者必须应对的挑战。"
目前英国有近百万痴呆症患者,随着人口老龄化和增长,这一数字预计将持续飙升。阿尔茨海默病是最常见的痴呆症类型,约占病例的60-80%。近年阿尔茨海默病研究取得重大进展,包括首款被证实能减缓症状并靶向病因的药物获批。但当前仅三分之二痴呆症患者获得确诊,意味着约三分之一患者将错失在疗效最佳期接受治疗的机会。
阿尔茨海默病协会此前已指出,患者难以获取现有的"金标准"检测手段(如腰椎穿刺和PET扫描),仅约五十分之一患者能接受此类检查。目前正开展大规模试验寻找可靠血液检测方法以提高诊断率。英国患者正参与试验一种测量p-tau217蛋白质水平的血液检测,结果预计三年内公布。
《柳叶刀》论文预测,血液检测"将引发新的诊断革命,并为全球医疗系统带来重大变革"。瑞士日内瓦大学临床神经学家、主要作者乔瓦尼·弗里索尼教授强调,需推动社会变革以确保当前及未来患者充分享受科学进步。他补充道:"血液检测、阿尔茨海默病生物药物及预防干预措施正将护理推向全新而激动人心的领域。但患者旧有需求不会消失。相反,更多全科医生和痴呆症专科医生需掌握过去数十年在行为障碍治疗、高级诊断影像及实验室工具应用、心理社会护理等方面取得的扎实进展。社会在此方向的协同努力,将使患者充分享受科技进步的潜力。"
弗里索尼教授表示,对阿尔茨海默病的理解"将在近期发生根本性改变"。他解释:"正如所有医学革命一样,这不会一蹴而就,需要数年时间,但路径已明确,无法回头。"
专家分析还发现,lecanemab和donanemab这两种药物——因评估人员认为其效益不足以证明成本而被NHS拒绝——在延缓阿尔茨海默病进展方面的效果,与癌症、类风湿关节炎和多发性硬化症等疾病的治疗效果相当。例如,lecanemab治疗阿尔茨海默病的效果优于ocrelizumab治疗多发性硬化症。而ocrelizumab价格是lecanemab的三倍,却已纳入NHS。
弗里索尼教授表示:"其他疾病确实不同,但某些维度可作为药物比较的基准。经此分析可知,阿尔茨海默病药物毒性不更高、效果不更差、价格也不更贵。真正的差异在于受益者规模,这使讨论从临床层面转向政治层面:社会是否愿意投资?"
据阿尔茨海默病协会数据,今日在英国出生的三分之一人口一生中将罹患痴呆症。预计到2040年,英国痴呆症患者人数将达140万。该慈善机构研究与创新副主管理查德·奥克利博士称,这些论文"标志着阿尔茨海默病诊断与治疗新纪元的开始"。但他补充道:"痛苦的现实是,NHS尚未做好准备,未能跟上科学步伐。我们正面临痴呆症患者错失突破性疗法的切实风险。"
卡勒格强调:"《柳叶刀》论文证实,阿尔茨海默病诊断与治疗已开启新时代。科学飞速发展,但我们的体系正在失效。英国痴呆症患者因NHS未准备好而无法获取这些突破。目前仅有三分之二患者获得诊断的目标意味着三分之一患者无法获取急需的照护、治疗和支持。试想癌症等其他绝症患者是否会被如此对待?若医疗系统不做好准备,痴呆症患者将错失机遇。诊断体系亟需快速改革以跟上科学发展。"
她指出,血液检测将引发诊断革命,有望改善早期精准诊断的可及性,为所有人带来通过早期获取信息、支持和治疗而受益的机会,并对未来延缓疾病进展的疗法尤为关键。"痴呆症血液生物标志物挑战计划"正开展重要工作,为血液检测在NHS中的应用提供证据。"现在正是医疗系统准备的时机。我们必须将痴呆症列为重点。阿尔茨海默病协会将继续督促决策者并推动变革。政府必须紧盯目标,确保痴呆症患者不被落下。我们需要改善早期诊断可及性,避免患者错过受益于延缓阿尔茨海默病进展疗法的狭窄窗口期。迎接未来痴呆症治疗需要研究者、临床医生和决策者共同协作。"
【全文结束】