《处方药用户付费法案》（PDUFA）审批截止日是指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）完成审评并做出最终营销批准决定的法定期限。通常审评周期为药品申请获受理后10个月；若获优先审评资格，则缩短至6个月。
利索卡巴基因玛莱鲁塞用于复发/难治性边缘区淋巴瘤
PDUFA审批截止日：2025年12月5日
FDA正在审评利索卡巴基因玛莱鲁塞（liso-cel）的补充生物制品许可申请，该药是一种靶向CD19的基因修饰自体T细胞免疫疗法，适用于既往接受过至少2线系统治疗的成人复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者。该补充申请基于开放标签、单臂2期TRANSCEND FL试验（临床试验编号：NCT04245839）的MZL队列研究结果。66名疗效可评估的MZL患者数据显示，总体缓解率达95.5%（95%置信区间87.3-99.1；P<0.0001），其中62.1%的患者达到完全缓解（次要终点；95%置信区间49.3-73.8；P<0.0001）。
研究同时显示，缓解持续时间、无进展生存期和总生存期的24个月率分别为88.6%（中位随访21.6个月）、85.7%（中位随访23.8个月）和90.4%（中位随访24.5个月）。安全性方面，该疗法严重细胞因子释放综合征和神经事件发生率较低。
gepotidacin用于无并发症泌尿生殖道淋病
PDUFA审批截止日：2025年12月11日
gepotidacin是一种首创三氮杂苊萘烯类抗生素，正在审评用于治疗12岁以上且体重≥45kg患者的无并发症泌尿生殖道淋病。该药通过阻断两种II型拓扑异构酶抑制细菌DNA复制。新药申请基于EAGLE-1研究（临床试验编号：NCT04010539）数据，该研究比较了口服gepotidacin与肌注头孢曲松联用阿奇霉素在628名青少年及成人淋病患者中的安全性和有效性。
结果显示，gepotidacin达到主要终点，证明其非劣效于标准淋病治疗方案。gepotidacin组微生物学成功率为92.6%（95%置信区间88.0-95.8），对照组为91.2%（95%置信区间86.4-94.7）。若获批，该药将为这种被美国疾控中心列为紧急公共卫生威胁的性传播感染提供新型口服治疗选择。
lerodalcibep用于需降低低密度脂蛋白胆固醇的患者
PDUFA审批截止日：2025年12月12日
lerodalcibep是一种基于Adnectin技术的小蛋白结合型第三代前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型（PCSK9）抑制剂，具有延长的血浆半衰期（12-15天）。该药旨在降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者、ASCVD高危或极高危患者、原发性高脂血症（包括杂合子）以及10岁以上纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
生物制品许可申请基于Liberate项目数据，该项目纳入2300余名接受最大耐受剂量他汀类及其他口服药物仍需进一步降低LDL-C的患者。5项试验结果均显示，lerodalcibep治疗可显著且持续降低LDL-C水平。该药设计为每月一次皮下自我注射给药，无需冷藏。
zoliflodacin用于无并发症淋病治疗
PDUFA审批截止日：2025年12月15日
FDA正在审评zoliflodacin的新药申请，该口服螺吡啶三酮类抗生素适用于12岁以上成人及儿童无并发症淋病患者。体外研究显示，zoliflodacin对多重耐药淋病奈瑟菌株（包括头孢曲松和阿奇霉素耐药菌株）具有活性。新药申请基于关键性3期研究（临床试验编号：NCT03959527）数据，该研究在930名无并发症淋病患者中比较了zoliflodacin与标准治疗（肌注头孢曲松联用阿奇霉素）的疗效。
结果显示，zoliflodacin在泌尿生殖道感染部位的微生物学治愈率方面非劣效于标准治疗。在直肠或咽部等肠外感染部位，两组的微生物学治愈率也相似。
depemokimab用于嗜酸性表型哮喘及慢性鼻窦炎伴鼻息肉
PDUFA审批截止日：2025年12月16日
葛兰素史克（GSK）正在申请depemokimab用于嗜酸性表型重度未控制哮喘（联用中高剂量吸入性糖皮质激素及其他哮喘控制药物）的附加维持治疗，以及慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）治疗。该超长效生物制剂对白细胞介素-5具有高亲和力结合能力，延长的半衰期支持每6个月一次皮下给药。
SWIFT-1（临床试验编号：NCT04719832）和SWIFT-2（临床试验编号：NCT04718103）试验显示，与安慰剂相比，depemokimab治疗显著降低了重度未控制哮喘患者的临床显著急性发作率和住院率。在CRSwNP研究（ANCHOR-1 临床试验编号：NCT05274750 和 ANCHOR-2 临床试验编号：NCT05281523）中，depemokimab治疗组在鼻息肉大小和鼻塞症状（共同主要终点）方面较安慰剂组显著改善。
aficamten用于梗阻性肥厚型心肌病
PDUFA审批截止日：2025年12月26日
aficamten是一种口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，正在审评用于梗阻性肥厚型心肌病患者治疗。该药通过减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量，从而抑制肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。新药申请基于3期SEQUOIA-HCM试验（临床试验编号：NCT05186818）数据，该研究纳入282名有症状且存在左心室流出道梗阻的肥厚型心肌病成人患者。
结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗组在第24周通过心肺运动试验测得的峰值摄氧量显著提高。接受aficamten治疗的患者在心脏结构、功能及生物标志物方面也显示出改善。安全性方面，aficamten耐受性良好，不良事件谱与安慰剂相似，无心力衰竭恶化或因左心室射血分数降低导致治疗中断的报告。
narsoplimab用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病
PDUFA审批截止日：2025年12月26日
FDA正在审评narsoplimab的重新提交生物制品许可申请，用于治疗造血干细胞移植（HSCT）相关的血栓性微血管病（TA-TMA）——干细胞移植的重要并发症。narsoplimab是一种靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2的人源单克隆抗体，旨在预防TA-TMA中出现的补体介导炎症和内皮损伤。
重新提交的申请包含对2期OMS721-TMA-001研究（临床试验编号：NCT02222545）中28例TA-TMA患者与外部对照HSCT注册库中100余例未接受narsoplimab治疗患者的总生存期对比分析。结果显示，narsoplimab治疗组较外部对照组死亡风险显著降低（风险比0.32 [95%置信区间0.23-0.44]；P<0.00001）。申请还包含narsoplimab扩展使用项目（临床试验编号：NCT04247906）数据，进一步证实了其总生存获益。
tolebrutinib用于非复发性继发进展型多发性硬化症
PDUFA审批截止日：2025年12月28日
tolebrutinib是一种可穿透血脑屏障的口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，正在审评用于非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）治疗，旨在独立于复发活动延缓成人患者残疾累积。新药申请基于3期HERCULES（临床试验编号：NCT04411641）、GEMINI 1（临床试验编号：NCT04410978）和GEMINI 2（临床试验编号：NCT04410991）试验数据。HERCULES试验显示，在nrSPMS患者中，tolebrutinib较安慰剂延迟6个月确认残疾进展时间达31%（P=0.003）。
GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了tolebrutinib与特立氟胺在复发性多发性硬化症患者中的疗效。两项试验均未达到年化复发率的主要终点，但在汇总分析中，tolebrutinib延迟6个月确认残疾恶化时间达29%（P=0.023）。
relacorilant用于库欣综合征治疗
PDUFA审批截止日：2025年12月30日
relacorilant是一种皮质醇调节剂，FDA正在审评其作为库欣综合征（皮质醇增多症）潜在治疗药物的申请。新药申请基于关键性3期GRACE试验（临床试验编号：NCT03697109）和确证性3期GRADIENT试验（临床试验编号：NCT04308590）数据。GRACE试验显示，relacorilant治疗在高血压、高血糖及其他库欣综合征症状（如体重、腰围和认知功能）方面带来具有临床意义的改善。GRADIENT试验数据也证实了该药在广泛皮质醇增多症体征和症状方面的改善效果。
安全性方面，两项试验均未报告relacorilant诱导的低钾血症、子宫内膜增生或相关阴道出血、肾上腺功能不全或QT间期延长病例。
tradipitant用于晕动症相关呕吐治疗
PDUFA审批截止日：2025年12月30日
FDA正在审评tradipitant用于晕动症相关呕吐治疗的新药申请。该神经激肽-1受体拮抗剂在两项3期临床试验（Motion Syros 临床试验编号：NCT04327661 和 Motion Serifos 临床试验编号：NCT05903924）中接受评估，两项试验均在美国沿海水域船舶上真实世界条件下进行。
Motion Syros试验纳入365名既往有晕动症史的受试者，结果显示tradipitant治疗组较安慰剂组呕吐发生率显著降低。在Motion Serifos试验中，316名晕动症患者随机接受tradipitant或安慰剂治疗，结果表明tradipitant显著预防了呕吐发生，且严重恶心呕吐发生率较安慰剂组降低。
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