医学研究采用不同方法或“设计”来收集证据。以下是常见医学研究类型及其关键特征。
关键要点
- 医学研究者通过不同方法的设计收集信息。常见类型包括实验性研究（需实施或改变特定因素）和观察性研究（记录自然发生的因素）。
- 系统性综述和荟萃分析整合并分析多项研究结果，专家认为这是获取可靠证据的最佳途径之一。随机对照试验作为实验性研究的一种，在探究因果关系、安全性和有效性方面具有极高价值。
- 每类研究各有利弊，最佳选择取决于研究目标。若有意参与医学研究，请咨询医生。
实验性研究
实验性研究指研究者主动实施或改变一个及以上因素（称为变量），以分析其对其他因素的影响。例如，研究者可能给予受试者更高药物剂量（变量）来测量其对睡眠的影响。
此类研究的优势包括：
- 有助于识别因果关系
- 有时比观察性研究更可靠
- 通常可重复验证，便于检验有效性和可靠性
但实验性研究成本高、耗时长，且多在人工实验室或临床环境中进行，可能导致研究条件与现实脱节，实际效果在其他场景中可能不同。
关键术语
- 变量：研究者观察或改变以检验其效果的因素或特征。
- 对照组：研究中未接受变量干预的受试者群体，可能使用安慰剂或维持常规治疗/生活方式。研究者通过对比实验组与对照组结果确认关键差异。
- 研究设计：“设计”指研究类型及其采用的研究方法。
随机对照试验（RCTs）
随机对照试验属于实验性研究。专家普遍认为RCT是识别因果关系及验证医疗方案安全性和有效性的最佳研究类型。
在RCT中，研究者建立两个及以上受试者群体，通过随机分配将参与者分至特定变量组或对照组。
例如，焦虑症研究者欲比较冥想、冥想结合日记书写与无干预的效果：一组执行冥想，另一组执行冥想加日记，对照组维持原有生活行为。
观察性研究
某些变量可能无法或不适宜人为控制，此时观察性研究可发挥关键作用。
观察性研究通过记录已自然发生的因素来探究其影响，研究者不主动干预变量。
例如，研究吸烟对肺癌风险的影响时，因鼓励吸烟可能造成危害（美国疾病控制与预防中心权威来源），研究者只能招募现有吸烟者作为受试者。
观察性研究包含多种子类型：
- 病例对照研究：比较经历特定变量的群体与未经历群体（或普通人群）。
- 队列研究：类似病例对照研究，但需对两组人群进行长期追踪。
- 横断面研究：在特定时间点收集人群关键信息（如疾病普遍率）。
观察性研究通常比实验性研究更快速、成本更低，但易受混杂偏倚影响——即其他未测量因素同时作用于结果。例如，吸烟增加心脏病风险，但吸烟者往往酒精摄入量更高，而酒精同样会提升心脏病风险。
系统性综述
系统性综述指研究者系统梳理既往相关研究，整合结果以总结发现并得出结论。研究者会设定纳入标准及分析规则。
此类综述优势显著，常被视为最可靠的证据获取方式：
- 汇总多项研究结果
- 比单个研究更适用于普通人群
- 偏倚可能性更低
荟萃分析
荟萃分析是系统性综述的一种。除整合精选研究结果外，还通过统计分析检验先前研究结果，从而更精准估计效应或结论。简言之，荟萃分析是系统性综述中解读研究发现的统计技术。
专家普遍视荟萃分析为获取可靠证据的最佳途径之一，部分学者甚至认为这是最权威的证据收集方法。
其他研究类型与描述方式
专家采用更多研究类型探索医疗健康问题，相关术语可能涉及子类别或统称。常见类型包括：
- 临床试验：广义术语，指验证新疗法、操作及检测安全性和有效性的研究。实验性研究（含RCT）有时属于临床试验。
- 预试验与可行性研究：为后续大型研究准备的小规模试验，用于优化设计、获取早期数据或评估研究价值。
- 定性研究：通过访谈、病例报告等非数值信息探究健康议题，与依赖统计分析的定量研究相对。
- 描述性研究：收集变量信息但不直接干预变量。观察性研究属于此类，其他形式包括调查、访谈和病例报告。
- 分析性研究：通过改变变量确立因果关系。实验性研究属于此类。
例如，病例报告详细描述个体症状、诊断、治疗及随访过程，因其兼具定性与描述特征，可同时归类为定性研究和描述性研究。
参与医学研究的须知
参与研究可能带来多重益处（美国国家老龄化研究所权威来源）：
- 深入了解自身健康状况
- 助力科学家推进医学知识
- 获取支持资源
- 有时可接触新型实验性治疗
医疗团队有时会推荐或协助推荐参与活跃研究项目。但参与也存在风险：
- 涉及具风险的检测、治疗或操作
- 造成不便（需频繁随访、住院或调整生活）
- 可能进入对照组接受安慰剂，而非实验性治疗
后续步骤
- 考虑参与医学研究前请咨询医生
- 参考美国国家癌症研究所提供的临床试验前必问问题清单
- 通过clinicaltrials.gov网站搜索“招募中及待招募”研究项目
总结
医学研究者采用不同“设计”方法探究健康信息，各类方法均具独特优劣。专家普遍认为系统性综述和荟萃分析因整合广泛既往研究而成为可靠证据的最佳来源；随机对照试验擅长验证因果关系；当变量难以或不宜人为控制时，观察性研究则不可或缺。如有研究类型或参与临床研究的疑问，请咨询医生。
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