根据最新临床试验结果，一种实验性药物几乎使胰腺癌患者的总体生存率翻倍。
这种名为daraxonrasib的药物针对大多数胰腺癌诊断背后的基因突变。
5月31日发表在《新英格兰医学杂志》上的3期随机试验结果显示，接受该药物治疗的患者中位生存期达到13.2个月，而接受化疗的患者仅为6.7个月。
"在随机3期研究中看到如此显著的益处，对所有晚期胰腺癌患者来说都是极大的鼓舞，这也是这种致命疾病治疗模式的重大转变，"加州大学洛杉矶分校健康琼森综合癌症中心医学教授兼研究者、该研究的共同第一作者Zev Wainberg博士在新闻稿中表示。
被一些人称为"奇迹药物"的daraxonrasib可能成为治疗已知最致命癌症之一的突破性疗法，在等待政府完全批准的同时，已经引发医疗机构的强烈需求。
"令人兴奋的是，我们可能很快就能以前所未有的方式帮助转移性胰腺癌患者，既提高生存率又改善生活质量，"公布试验结果的Brian Wolpin博士表示。
美国食品药品监督管理局(FDA)于4月30日批准daraxonrasib启动一项早期获取计划，面向部分患者。
虽然早期获取计划为癌症已扩散的患者提供了潜在途径，但医疗机构已经难以应对需求激增。
"公众得知了FDA的公告...这引发了患者申请的激增，"Northwell Health的Zuckerberg癌症中心医学肿瘤学家Daniel King博士告诉路透社。"各癌症中心都在想办法与各自机构合作，开放协议以提供获取途径。"
根据美国国家癌症研究所的数据，胰腺癌是已知癌症中死亡率最高的之一，如果癌症已扩散到身体其他部位，仅有3%的患者能在诊断后存活五年。美国癌症协会表示，今年将有约67,000人被诊断出胰腺癌，其中53,000人将死于该疾病。
以下是关于这种药物、其作用机制以及何时可能向公众提供的信息。
什么是daraxonrasib？
Daraxonrasib是由Revolution Medicines公司研发的一种实验性胰腺癌药物。这是一种每日一次的片剂，已被证明可以延长已转移至身体其他部位的胰腺癌患者的生存时间。
Daraxonrasib如何起作用？
该药物通过针对胰腺癌最常见的基因突变发挥作用。
科罗拉多大学安舒茨医学院医学系肿瘤学家兼教授Christopher Lieu博士此前告诉《今日美国》，超过90%被诊断出患有胰腺癌的患者都存在一种名为KRAS的基因突变。
聚焦于基因本身使该药物能够针对癌症背后的机制，同时可能限制更广泛治疗带来的副作用。
Lieu说："该药物结合到(基因突变)的激活口袋并使其失效。这就像如果你有一个扩音器，你把它盖住，不让声音传出。"针对胰腺癌的这种靶向治疗可能比化疗更有效，这意味着它可能是一种毒性较小的治疗方法。"
Daraxonrasib是否获得FDA批准？公众可以获取吗？
Daraxonrasib目前正在接受FDA的全面审批审查。该机构已于4月下旬授予Revolution Medicines许可，作为扩展获取计划的一部分进行有限推广。
这一批准使制药公司能够向一些先前已接受胰腺癌治疗且癌症已扩散至身体其他部位的患者免费提供该药物。
根据FDA新的加速药物审查协议，daraxonrasib可能在正式申请提交后一两个月内获得全面批准——比通常的10至12个月快得多。
Revolution Medicines尚未提交申请，但据路透社报道，该公司在5月初的电话会议中表示正在"全力努力"提交申请。
谁可以获得daraxonrasib？
路透社5月14日报道，随着扩展获取计划的消息传出，癌症诊所收到了大量加入该计划的请求。医生们告诉该新闻机构，该药物的需求已经很高，预计将继续增长。
FDA特别批准该扩展获取计划面向先前已接受胰腺癌治疗且癌症已转移的患者。要获取该药物，持证治疗医生必须向Revolution Medicines提交申请，然后由机构审查委员会进行审核。该公司告诉路透社，预计将在收到申请后两个工作日内作出回应。
如果公司认为该药物适合患者，这些细节将提交给FDA。患者随后将由医院监测委员会跟踪，严重的副作用或其他问题必须向Revolution Medicines和FDA报告。
尽管允许这种早期获取的加速凭证计划被前FDA专员Marty Makary博士(5月12日辞职)誉为一项成就，但尚未有关于该计划变更的沟通。
前共和党参议员Ben Sasse称赞daraxonrasib是其对抗胰腺癌的"奇迹药物"。
前参议员称赞"奇迹药物"
前共和党参议员Ben Sasse在4月告诉"60分钟"节目主持人Scott Pelley，daraxonrasib是一种"奇迹药物"，帮助他管理已扩散至肺部和肝脏的胰腺癌。
"与四个月前被诊断时相比，我的疼痛大大减轻，过去四个月我的肿瘤体积大幅减少了76%,"Sasse在采访中表示。"所以也许我能够坚持活一年，而不是几个月。"
虽然医生最初在他12月被诊断时预计他只有三到四个月的寿命，但他说现在他有更多时间，这要归功于"天意、祈祷和一种奇迹药物"。
贡献者：Ken Alltucker, Saleen Martin, USA TODAY；路透社
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