美联社医疗记者劳兰·尼加德报道
华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药丸帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,为这种最致命癌症之一带来了急需的更好治疗方法的希望。
加州大学洛杉矶分校的泽夫·温伯格博士表示:"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步。"温伯格博士是这项研究的主要负责人之一。
这种药物名为daraxonrasib,可阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一靶点数十年来一直难以治疗。
在一项研究中,每日服用这种药丸使500名转移性(或扩散性)胰腺癌患者的生存时间几乎翻倍,且严重副作用更少,这些患者的癌症已不再对先前治疗产生反应。研究将实验药物或更多化疗随机分配给这些患者。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而化疗接受者为6.7个月。温伯格表示,虽然这看起来只是小幅改善,但这是第一种显示出比化疗有实质性优势的药物。
亚利桑那大学癌症中心的拉奇娜·什罗夫博士(未参与此项研究)在ASCO会议上表示,当她第一次看到研究结果时,"由于我治疗胰腺癌已有16年,我实际上开始哭了"。她对"患者继续接受这种治疗,因为它为他们提供了持久而有意义的益处"感到震惊。
药丸的效果最终会减弱,但接受者使用它的时间明显长于对照组接受化疗的时间,随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减少,生活质量更好。许多人在数据分析后仍在使用这种药物,温伯格表示这意味着随着研究人员继续追踪他们,生存差距可能会扩大。
达纳-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士周日公布了研究结果。他表示,该药物应成为"先前治疗过的转移性胰腺癌的新护理标准",并补充说研究人员还将探索在疾病早期使用该药物,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术资格。
他说,最可能影响药丸使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快对该药物的审查。同时,该机构允许对符合某些条件的患者进行所谓的"扩展使用"。当美国前参议员本·萨斯在《60分钟》节目中描述他在服用该药物后疼痛减轻时,该药物引起了公众关注。随着特殊准入计划的启动,肿瘤学家们正被大量请求淹没。
胰腺癌之所以属于最致命的癌症之一,很大程度上是因为它很难在开始扩散到其他器官之前被发现。美国癌症协会估计,今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来,超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他已从各种化疗替代品中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难应对。
未参与新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新选择的转折点,目前有数十种实验性药物正在研发中。
这种新药物针对通常调节细胞生长的RAS基因家族的突变。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤其关键。但是,使药物难以附着在突变蛋白上的结构意味着这一癌症驱动因素长期以来一直被认为是"难以成药的"。
Revolution Medicines的药物使用本质上是一种分子胶来与多种KRAS亚型结合。温伯格表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
未参与研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒博士表示,这种药物将改变胰腺癌治疗。
他说:"这种东西的工作原理截然不同。"
温伯格表示,其他正在研发的药物针对特定的KRAS亚型。其他处于早期测试阶段的方法包括设计用于预防胰腺癌手术后复发的疫苗,这些疫苗通过教导免疫系统识别突变蛋白来发挥作用。
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