华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药丸帮助晚期胰腺癌患者延长了生存期,为这种致死率最高的癌症之一带来了人们长期期盼的更好治疗方法的希望。
"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的泽夫·韦恩伯格博士说。
这种药物名为达拉克索纳西布,它阻断了一种在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一靶点几十年来一直难以被药物作用。
在一项研究中,500名转移性(即扩散性)胰腺癌患者对先前治疗已无反应,研究人员随机分配给他们服用实验药物或更多化疗。结果显示,每日服用的药丸几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用达拉克索纳西布的患者中位生存期为13.2个月,而接受化疗的患者为6.7个月。虽然这看似只是小幅改善,但韦恩伯格表示,这是第一种显示出比化疗有显著优势的药物。
"在亚利桑那大学癌症中心工作了16年治疗胰腺癌,当我第一次看到研究结果时,我真的开始哭了,"没有参与这项研究的亚利桑那大学癌症中心的拉奇娜·施罗夫博士在ASCO会议上说。她对"患者坚持使用这种治疗方法,因为它为他们提供了持久而有意义的益处"印象深刻。
药丸的效果最终会减弱,但服用者使用该药的时间明显长于对照组坚持化疗的时间,并且随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减轻、生活质量提高。在数据分析后,许多人仍在使用这种药物,韦恩伯格表示,这意味着随着研究人员继续追踪他们,生存差距可能会扩大。
丹娜-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士周日公布了这些发现。他表示,该药物应该成为"新的护理标准",用于先前治疗过的转移性胰腺癌,并补充说研究人员还将探索在疾病早期使用该药物,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。
他说,最可能影响药丸使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快对该药物的审查。同时,该机构允许对符合特定标准的患者进行所谓的"扩大获取",让他们可以使用这种实验性药物。当美国前参议员本·萨斯在《60分钟》节目中描述他在服用该药物时疼痛减轻的情况后,这种药物引起了公众关注。随着特殊获取计划的启动,肿瘤科医生正收到大量请求。
胰腺癌是最致命的癌症形式之一,主要是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被发现。美国癌症协会估计,今年美国将有约6.7万新病例被诊断,超过5.2万人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他已从各种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难攻克。
未参与这项新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新选择的转折点,目前有数十种实验药物正在研发中。
这种新药物针对RAS基因家族的突变,该基因家族通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤其关键。但由于一种结构使得药物难以附着在突变蛋白质上,这一癌症驱动因素长期以来被认为是"不可成药的"。
Revolution Medicines的药物使用了一种本质上是分子胶的物质,与多种KRAS亚型结合。韦恩伯格表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
"这种药物将改变胰腺癌治疗,"未参与这项研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒博士说。
"这种药物的工作原理完全不同,"他说。
韦恩伯格表示,其他正在研发的药物针对特定的KRAS亚型。其他处于早期测试阶段的方法包括设计用于预防胰腺癌手术后复发的疫苗,这些疫苗通过教会免疫系统识别突变蛋白来发挥作用。
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