新型PKD治疗方案研发迫在眉睫
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是影响全球约1200万人的最常见遗传性肾脏疾病，也是导致肾功能衰竭的主要诱因。目前唯一可用的托伐普坦（Tolvaptan）药物仅能延缓肾功能恶化且伴随明显副作用，开发新型治疗方案已成为临床迫切需求。
纤毛结构与疾病关联
纤毛是细胞表面的天线状结构，负责感知外界信号并调节细胞适应性。纤毛病变（ciliopathies）是一组由纤毛发育缺陷引发的遗传性疾病，其中多囊肾病的特征表现为肾小管上皮细胞纤毛异常，导致液体囊肿形成并逐步取代健康肾组织。
药物靶点验证与类器官模型
由英国肾脏研究基金会资助的研究团队，利兹大学和谢菲尔德大学的科学家对现有药物库进行筛选，发现ROCK2蛋白在纤毛形成过程中发挥关键调控作用。通过肾类器官模型实验，研究人员证实ROCK2抑制剂可显著改善囊肿病变。
"我们的研究首次将ROCK2确定为治疗靶点，通过药物再利用策略有望缩短十年研发周期。"科林·A·约翰逊教授强调，"已上市的ROCK2抑制剂经类器官模型验证后，可直接推进到临床试验阶段。"
转化医学研究路径
该研究团队已获得英国肾脏研究基金会追加资助，将开展更多临床前模型研究。与谢菲尔德大学合作的后续实验将重点验证药物作用机制，并积累临床转化数据。研究显示，通过靶向纤毛信号通路的药物再利用策略，可能突破ADPKD治疗瓶颈。
研究运营总监伊莱恩·戴维斯评论："这项发现不仅揭示了纤毛病变的治疗新路径，更凸显了药物再利用在加速新疗法开发中的战略价值。这为全球多囊肾病患者群体带来了实质性希望。"
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