两项临床试验显示间充质干细胞(MSCs)在治疗与年龄相关的衰弱症方面安全有效。迈阿密大学米勒医学院的科学家在初步试验取得成功后,正在推进更大规模的临床研究。该干细胞疗法有望成为首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的抗衰老治疗方案。
事实上,所有人终将衰老,而许多疾病和健康问题会随着年龄增长而显现。在众多衰老迹象中,最为常见的是被称为"衰弱症"的年龄相关健康问题,这种病症常被视为不可避免的衰老过程。
《老年医学杂志》近日刊登的两篇临床试验报告,印证了关于衰老相关衰弱源于干细胞耗竭的理论。更重要的是,报告展示了治疗年龄相关衰弱的新方案。迈阿密大学跨学科干细胞研究所的两个研究团队,分别对间充质干细胞(MSCs)治疗老年衰弱症的安全性和有效性进行了临床试验。该病症包含疲劳、动作迟缓、肌肉无力和非自主性体重减轻等综合症状。
从专业角度解释,干细胞是具有多向分化潜能的"起始细胞"。在成人干细胞类型中,间充质干细胞(MSCs)因其具有自我更新能力和多能分化特性,在再生医学和组织工程领域备受关注。这种存在于多种成人组织中的细胞已被广泛应用于癌症和心脏病等疾病的治疗。
跨学科干细胞研究所的研究人员开展了两项人体试验。I期试验招募了15名平均年龄76岁的衰弱患者,接受年轻供体(20-45岁)骨髓来源的MSC单次输注。六个月后,所有患者的体能状况、生活质量及肿瘤坏死因子水平均显著改善。II期试验采用随机双盲安慰剂对照设计,试验结果与I期相似:未出现不良反应,患者各项指标均有所改善。
衰老相关衰弱表现为力量、耐力、生理功能和心理功能的全面衰退,常导致住院治疗、生活依赖甚至死亡。虽然运动、营养补充等多学科干预手段已被尝试,但尚无获得FDA认证的成熟疗法。针对干细胞耗竭这一病因的MSC治疗,成为最直接有效的解决方案。全球约10-11%的老年人口将因此受益。
"面对人口老龄化趋势,干细胞疗法在改善衰老相关失能和衰弱、提升体能和生活质量方面具有巨大潜力,"跨学科干细胞研究所主任Joshua M. Hare表示。
这并非首次研究骨髓来源MSCs的抗衰老作用。已知这类细胞具有抗炎、抗纤维化特性,并能促进组织再生。因此MSC治疗不仅能应对衰弱症,更为炎症性和退行性疾病患者带来希望。作为系统性抗衰老方案,MSC通过多途径作用改善衰老相关病理变化。
迈阿密大学团队目前已启动IIb期临床试验,将在十个试验点招募120名受试者。III期大规模随机对照试验将紧随其后,作为申报治疗方案的监管审批的最后步骤。基于I、II期试验显示的显著疗效,这项标志性干细胞疗法正朝着成为首个获得FDA认可的抗衰老方案迈进。
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