唐格拉姆治疗公司已向英国药品和保健品管理局（MHRA）提交临床试验申请（CTA），以启动TGM-312的I/II期临床试验。
TGM-312是一种实验性GalOmic小干扰RNA（siRNA），旨在沉默肝细胞中的特定基因，用于治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）。
拟议的I/II期研究将评估TGM-312在健康成年个体和MASH患者中的表现，重点考察药效学、耐受性、安全性和药代动力学指标。
肝活检以及探索性成像和生物标志物终点也将纳入MASH患者的综合评估。
在获得监管批准后，该试验计划于2026年初在英国启动，初步数据预计将于2026年下半年公布。
在Gubra-Amylin NASH饮食诱导肥胖小鼠模型中进行的临床前研究表明，TGM-312作为单一药物或与其他新兴及已批准的MASH疗法联用时，均能有效减缓纤维化进展、降低NAFLD活动度评分并减少肝脏炎症。
唐格拉姆治疗公司首席执行官阿里·莫塔扎维表示：“我们首次提交临床试验申请是唐格拉姆的重要里程碑，这充分证明了结合人工智能与RNA干扰技术发现创新药物的强大潜力，以及我们精干团队的专业热忱。TGM-312有望为MASH患者提供差异化且患者友好的治疗选择，该领域目前仍存在巨大的未满足医疗需求。”
唐格拉姆治疗公司正在推进一系列基于GalOmic RNAi技术的药物管线，靶向治疗多种高未满足需求的疾病。其药物依托RNAi化学平台GalOmic开发，该平台专为选择性沉默肝细胞致病基因而设计。
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