洛杉矶，2026年5月5日 /美通社/ -- 临床阶段生物制药公司Spinogenix, Inc.今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予塔本替托尔（Tazbentetol）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的快速通道资格认定（FTD）。塔本替托尔是一种每日一次的口服药片，正在开发成为同类首创的再生治疗药物，具有恢复突触的潜力——突触是神经元之间的关键连接，使人类能够进行思考、计划、记忆和控制运动。
2021年，FDA已授予塔本替托尔治疗ALS的孤儿药资格认定。此次获得快速通道资格认定后，Spinogenix公司将能够加快塔本替托尔在ALS治疗领域的研发和审查进程。
Spinogenix公司首席执行官兼创始人斯泰拉·萨拉夫博士表示："获得快速通道资格认定是我们开发新型ALS治疗药物征程中的又一重要里程碑。我们始终专注于将塔本替托尔开发为首款旨在恢复突触功能的在研疗法。这一资格认定将使我们能够与FDA更紧密合作，规划下一阶段临床试验，加速开发进程以应对这一迫切的未满足医疗需求。"
在2025年12月举行的国际ALS/MND研讨会上，Spinogenix公布了塔本替托尔治疗ALS的2a期研究（NCT05882695）结果，显示该药物具有良好的安全性和耐受性。82%的患者在治疗结束时通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评估，表现出病情恶化速率稳定或改善。与来自PRO-ACT数据库的匹配历史对照组相比，这些患者的平均恶化速率在六个月内减缓了76%。研究结果得到了定量客观的脑电图（EEG）生物标志物支持，显示ALS相关脑电模式得到改善，证实了功能恶化速率观察到的显著益处。
关于塔本替托尔
塔本替托尔（原代号SPG302）是一种每日一次的口服药片，正在开发用于神经退行性和神经精神疾病的再生治疗，具有独特恢复突触的能力——突触是神经元之间使人类能够思考、计划、记忆和控制运动的关键连接。塔本替托尔突触再生活性的初步证据代表了治疗这些疾病的同类首创方法，有望逆转认知、呼吸和运动功能的衰退。塔本替托尔目前正在作为在研疗法，用于阿尔茨海默病（NCT06427668）、ALS（NCT05882695）和精神分裂症（NCT06442462）的临床评估。
关于Spinogenix
目前针对神经退行性、神经精神和神经发育性疾病的治疗方法主要集中在延缓疾病进展或减轻症状上，使许多患者看不到改善的希望。Spinogenix致力于通过其开创性的同类首创、范式转变的突触再生和突触校正疗法，改变这些疾病的治疗格局，旨在恢复耗竭的突触并逆转突触退化和功能障碍。
Spinogenix正在开发两种新型疗法：塔本替托尔（SPG302），设计用于触发神经元产生新的谷氨酸能突触，恢复ALS、阿尔茨海默病、精神分裂症及其他疾病中的认知、运动和其他功能；以及SPG601，设计用于在突触水平上校正脆性X综合征（FXS）中的特定功能障碍，这些功能障碍是许多核心症状的基础。公司已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）对塔本替托尔治疗ALS的孤儿药资格认定，以及FDA对SPG601治疗FXS的孤儿药和快速通道资格认定。有关Spinogenix的更多信息，请访问公司官网。
关于塔本替托尔的扩大获取渠道
美国符合资格标准的特定ALS成年患者，可通过FDA授权的扩大获取计划（Expanded Access Program）获得塔本替托尔。有关美国EAP的更多信息，可通过指定邮箱联系获取。
媒体联系
丹尼尔·戴维斯
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投资者关系联系
萨沙·达穆尼·埃利斯
Spinogenix, Inc.
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消息来源 Spinogenix
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