EMPAVELI（pegcetacoplan）是加拿大首个获批用于12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的治疗方法
获批基于III期52周VALIANT研究，结果显示可降低蛋白尿、稳定肾功能并清除C3沉积物
美国马萨诸塞州沃尔瑟姆，2026年4月9日（环球新闻社）——瑞典奥利安生物科技公司（斯德哥尔摩证券交易所代码：SOBI）今日宣布，加拿大卫生部已批准EMPAVELI（pegcetacoplan），一种补体抑制剂，用于治疗12岁及以上患有C3肾小球病(C3G)或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的成人和儿科患者，以减少蛋白尿。
EMPAVELI是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活——这是人体免疫系统的一部分，其过度激活可能导致多种严重疾病的发作和进展。
Sobi加拿大公司副总裁兼总经理Bob McLay表示："加拿大卫生部批准EMPAVELI用于治疗C3G或原发性IC-MPGN，对于在加拿大与这些罕见且严重肾病共存的患者和家庭来说，标志着一个重要里程碑。对于肾病患者群体而言，长期以来治疗选择有限，一直在等待新的治疗进展。此次批准通过提供一种能稳定肾功能、解决潜在疾病进程且有强有力临床证据支持的治疗选择，为患者和护理人员带来了新的希望。我们很自豪能将这一重要疗法带给加拿大患者，并承诺随着可及性扩大，继续支持该患者群体。"
C3G和原发性IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，在加拿大影响约700名患者。超过一半的C3G或原发性IC-MPGN患者在诊断后5至10年内会发展为肾衰竭，需要进行繁重的肾脏移植或透析治疗。¹⁻³
此次批准基于III期VALIANT研究的积极结果，其中EMPAVELI在肾脏健康倡议组织(KHI) C3G试验终点工作组确定的三个关键终点方面均显示出益处，包括显著降低蛋白尿（尿蛋白/肌酐比值[uPCR]相对降低68%）、稳定肾功能以及显著清除C3沉积物。这些积极结果最近发表在《新英格兰医学杂志》上。⁶
Sobi及其合作伙伴阿佩利斯制药公司拥有全身性pegcetacoplan的全球联合开发权。
关于C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)
C3G和原发性IC-MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可能导致肾衰竭。过度的C3沉积是疾病活动的关键标志物，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。约50%的C3G或原发性IC-MPGN患者在诊断后5至10年内会发展为肾衰竭，需要进行繁重的肾脏移植或透析治疗。¹⁻³ 此外，约90%先前接受过肾脏移植的患者将经历疾病复发。⁴ 据估计，这些疾病在美国影响约5,000人，在欧洲影响多达8,000人。⁵
关于VALIANT研究
VALIANT III期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估了124名12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的pegcetacoplan疗效和安全性。这是在这些人群中进行的最大单次试验，也是唯一包含儿科和成人患者、原生肾脏和移植后肾脏的研究。研究参与者被随机分配接受pegcetacoplan或安慰剂，每周两次，持续26周。在26周的随机对照期之后，患者可以进入26周的开放标签阶段，所有患者都接受pegcetacoplan治疗。研究的主要终点是第26周与基线相比尿蛋白/肌酐比值(UPCR)的对数转换比值。
关于EMPAVELI（pegcetacoplan）
EMPAVELI（pegcetacoplan）是一种靶向C3和C3b的疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活——这是人体免疫系统的一部分，其过度激活可能导致多种严重疾病的发作和进展。它是首个获准在美国、欧盟、加拿大和其他国家/地区用于12岁及以上C3肾小球病(C3G)或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)患者的治疗方法。
EMPAVELI在加拿大、美国、欧盟和其他国家/地区还获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。
关于Sobi和阿佩利斯的合作
阿佩利斯和Sobi拥有全身性pegcetacoplan的全球联合开发权。Sobi拥有全身性pegcetacoplan在美国以外地区的独家商业化权利。阿佩利斯拥有全身性pegcetacoplan在美国的独家商业化权利以及全球眼科用pegcetacoplan（包括地理萎缩治疗）的商业化权利。
关于Sobi
Sobi是一家全球生物制药公司，致力于释放突破性创新的潜力，为患有罕见疾病的人们改善日常生活。Sobi在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1,900名员工。2025年，收入达到280亿瑞典克朗。Sobi股票（斯德哥尔摩证券交易所代码：SOBI）在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市。
参考文献
- Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.
- Servais A, et al. Kidney Int. 2012;82(4):454-464.
- Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014;25(5):1110-1117.
- Tarragn B, et al. Clin J Am Soc Nephrol 2024;19(8):1005-1015.
- 使用文献共识的数据。
- Fakhouri F, et al. N Engl J Med 2025;393:2210-2220
- Nester C, et al. Clin J Am Soc Nephrol 2024;19(9):1201-1208.
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