加州大学伯克利分校的生物技术公司正在支持一种已在《自然》杂志上发表的方法,该方法重现了血液干细胞最初形成的胚胎环境,而不是通过化学或基因手段重新编程老化细胞。其主要项目针对血液癌症中的骨髓移植,并已获得FDA孤儿药认定。
HexemBio已正式推出,完成由Draper Associates领投的1040万美元种子轮融资,SOSV、Seraphim及其他投资者参与跟投。这家总部位于伯克利和纽约的公司正在开发其描述为首个基于"合成人卵黄囊"平台的血液干细胞再生疗法。
该技术不是编辑或化学重编程老化的造血干细胞,而是暂时将患者自身的细胞置于重新创建的胚胎发育环境中(即血液干细胞最初在胚胎中出现的环境),然后通过标准静脉输注将细胞返回体内。
造血干细胞深藏于骨髓中,产生人体内所有的血液和免疫细胞。随着年龄增长,这些细胞功能下降与免疫力减弱、慢性炎症以及对包括血液癌症和神经退行性疾病在内的多种疾病的易感性增加相关联。
以往逆转这种衰退的尝试通常涉及转录因子重编程、细胞因子治疗或基因编辑,而HexemBio表示,这些方法可能会使细胞进入不稳定状态或带来安全风险,而其方法则规避了这些问题。
合成人卵黄囊重现了早期胚胎发育过程中产生人体第一批血液干细胞的微环境。支持该平台的基础工作由匹兹堡大学的Mo Ebrahimkhani领导的团队于2024年2月发表在《自然》杂志上,作者包括Samira Kiani和Joshua Hislop。这三位现在都是HexemBio的联合创始人。
该公司的主要临床项目针对包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病在内的血液癌症患者的骨髓移植。
HexemBio于2025年7月获得FDA对该适应症的孤儿药认定,并于2026年1月完成了FDA的Pre-IND会议。计划于2027年开展首次人体临床试验。
监管策略专注于骨髓移植结果,因为衰老本身目前尚未被认可为监管适应症,这一限制已影响了多家与长寿相关的生物技术公司如何构建其早期临床项目。
创始团队成员来自MIT、加州大学伯克利分校、哈佛大学和Y Combinator。前YC创始人、加州大学伯克利分校博士后Gabriel Levesque Tremblay担任CEO。在MIT受训的美国总统早期职业奖获得者Samira Kiani担任CTO。
底层技术的发明者、合成发育生物学先驱Mo Ebrahimkhani担任CSO。其博士工作直接促成《自然》杂志论文发表的Joshua Hislop领导公司的AI平台,该平台包括名为YolkGPT和YolkScore的专有工具。曾在勃林格殷格翰拥有药物开发经验的前YC创始人Samet Yildirim担任首席商务官。
顾问委员会包括MIT研究所教授、Moderna联合创始人Robert S. Langer,他称该方法"从根本上不同于转录因子重编程或基因编辑",并表示早期数据"极其令人信服"。
其他顾问包括FDA前总法律顾问、现任Moderna董事会成员Peter Barton Hutt;美国顶尖骨髓移植临床医生之一、杜克大学的Joanne Kurtzberg;美国首家公共脐带血库创始人David Harris;美国国立卫生研究院(NIH)衰老生物学部门前主任Felipe Sierra;BioInnovation Institute首席执行官Jens Nielsen;以及哈佛医学院遗传学教授、Colossal Biosciences联合创始人George Church。
种子轮融资将用于在2027年试验目标之前完成临床试验申请(IND)支持研究和GMP生产。
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