丹麦生物技术公司IO Biotech宣布，尽管其癌症疫苗Cylembio（imsapepimut和etimupepimut佐剂）在针对晚期黑色素瘤的III期临床试验中未达到主要终点——无进展生存期（PFS）改善，仍将按计划于2025年底前向美国FDA提交生物制品许可申请。
在8月11日的投资者电话会议上，公司首席执行官Mai-Britt Zocca强调，试验数据显示Cylembio联合默沙东Keytruda（帕博利珠单抗）治疗组的中位无进展生存期达19.4个月，显著优于单用Keytruda的11个月。尽管联合治疗将疾病进展或死亡风险降低23%，但p值为0.056，略高于预设的统计学显著性阈值0.045。
受此消息影响，公司股价当日下跌27%，从开盘价1.88美元跌至12点的1.37美元。若获批，该疫苗将成为首个用于晚期黑色素瘤患者的FDA认证癌症疫苗。
关键疗效数据与监管考量
尽管总体生存期（OS）数据尚不成熟，但已观察到生存获益趋势，完整数据预计半年内揭晓。对未接受过抗PD-1治疗的178名患者进行的事后分析显示，联合疗法可将中位无进展生存期进一步延长至24.8个月。
针对投资者对美国患者入组量（仅17例）可能影响审批的担忧，首席医学官Qasim Ahmad表示，试验中90%的参与者为西欧白人患者，其数据足以满足FDA对美国人群代表性的要求。公司同时强调，已建立商业化规模的生产与供应链体系，确保获批后快速推广。
激烈市场竞争
当前黑色素瘤治疗领域竞争激烈，全球2,308项临床试验正在推进。GlobalData预测，若Cylembio获批，2031年销售额或达4.95亿美元。但其面临Moderna与默沙东联合开发的个性化疫苗mRNA-4157的强劲挑战——该疗法可根据患者肿瘤微环境定制，而Cylembio仅针对表达IDO1和/或PD-L1的免疫抑制细胞。
行业背景
尽管已有多种药物获批治疗黑色素瘤，但50%接受标准治疗（Keytruda）的晚期患者在首年仍会复发。此次III期试验的"近阳性"结果是否足以说服监管机构，将成为检验FDA对创新疗法审评尺度的重要案例。
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