Precision BioSciences发布2025年第二季度财务结果及业务进展
核心亮点
- PBGENE-HBV：在针对乙型肝炎的1期ELIMINATE-B试验中，所有队列1患者均出现乙型肝炎表面抗原（HBsAg）显著降低，降幅达47%-69%
- PBGENE-DMD：获得美国FDA罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，预计2026年获得临床数据
- 财务优化：通过缩减非核心项目开支，将现金储备延长至2027年下半年
北卡罗来纳州达勒姆，2025年8月7日--Precision BioSciences公司（纳斯达克代码：DTIL）宣布其2025年第二季度财务结果及基因编辑治疗项目最新进展。该公司利用专有的ARCUS®平台开发针对高未满足医疗需求的体内基因编辑疗法。
"我们对PBGENE-HBV项目在1期试验中展现的疗效和安全性感到鼓舞，这验证了我们消除cccDNA的创新方法。同时，PBGENE-DMD获得FDA双重认定，标志着这两个突破性项目正在加速推进。"Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso表示。
核心研发项目进展
PBGENE-HBV（病毒清除项目）
- 在1期ELIMINATE-B试验中，三个剂量组均显示良好安全性
- 队列1（0.2mg/kg剂量）所有患者HBsAg降低幅度达47%-69%，其中1例患者持续7个月维持约50%的HBsAg降低
- 队列2（0.4mg/kg剂量）安全性数据验证后，已启动队列3更高剂量测试
- 预计2025年底前发布更新数据
PBGENE-DMD（肌肉靶向切除项目）
- 针对杜氏肌营养不良症的创新基因编辑疗法，可覆盖60%以上患者
- 2025年6月获FDA罕见儿科疾病认定，7月获孤儿药资格
- 预计2025年底提交临床试验申请（IND/CTA），2026年启动临床试验
- 在人类化小鼠模型中，治疗后3-9个月股四头肌、腓肠肌、心脏和膈肌的抗肌萎缩蛋白阳性细胞数量增加3倍
财务状况
- 截至2025年6月30日，现金及等价物达8,480万美元
- 通过缩减早期研究、制造和管理开支，2026-2027年运营成本预计较2025年减少2,500万美元
- 第二季度研发投入1,280万美元，同比下降440万美元
- 净亏损2,350万美元，每股亏损2.13美元
关于Precision BioSciences
该公司致力于利用独特的ARCUS®基因编辑平台开发治疗遗传性疾病和传染病的疗法。其核心技术优势在于更精准的基因剪切能力和更小的分子结构，当前管线涵盖针对乙肝病毒cccDNA清除、线粒体DNA突变消除等创新疗法。
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