威斯塔研究所的新中心将加速把科研发现转化为新药的进程。该研究所高级疗法中心资深科学家特洛伊·梅西克在中心揭幕仪式上体验了互动式虚拟现实演示,该技术可让人"步入"蛋白质结合口袋,直观观察药物相互作用。
保罗·利伯曼在威斯塔研究所研究EB病毒已30年。这种常见病毒感染90%的成年人,且与多种癌症和自身免疫疾病相关。他认为自己研发的药物可能帮助患者——这种因分子量小而被称为小分子药物的化合物,目前正在针对EB病毒驱动的癌症进行临床试验。利伯曼希望延续威斯塔科学家将发现转化为救命药物的悠久传统,该研究所自1892年在西费城成立以来,已成功研发狂犬病、风疹和轮状病毒疫苗。
"亲历整个过程让我深刻认识到其中涉及的复杂环节,"利伯曼表示。加速推进其药物及其他20项在研成果的临床转化,现已成为他的核心目标。本月他被任命为威斯塔新成立的先进疗法中心首任主任。
该中心获得匿名捐赠3000万美元支持,将为科研人员提供集中资源,助其将研究成果转化为新药与疗法。中心还将招募专注加速研发管线的科学家团队,因药物研发过程漫长且充满变数——需跨越监管障碍、应对制造挑战、获取扎实的临床数据,且上市成本高达数千万美元。利伯曼指出:"多数威斯塔教授处于早期发现阶段,虽希望成果能转化为疗法,但许多人并不清楚后续推进路径。"
威斯塔董事会主席里克·霍洛维茨在揭幕仪式上表示:"威斯塔科学家将创建加速通道,搭建基础研究与可及疗法之间的桥梁。"中心将组建跨领域专家团队,涵盖产业经验、商务开发、药物化学、高通量筛选及临床实践人才。
中心聚焦癌症、传染病和自身免疫病三大领域。在美国,每年60万人死于癌症,数千万人受病毒感染困扰,数百万人饱受自身免疫疾病折磨。威斯塔旨在开发下一代个性化疗法以攻克耐药性癌症,研发抗病毒药物应对传染病,并创制抑制免疫系统的自体免疫疾病治疗方案。利伯曼强调:"患者和家庭正期待我们创造癌症、感染与自体免疫不再定义生命的未来。"
实验室到病床的转化
威斯塔历来通过商务开发办公室推进科研成果转化。"我们虽有多个在研项目,但因缺乏专属资源进展缓慢,"威斯塔商务开发高级副总裁希瑟·斯坦曼坦言。新中心将与商务办公室合作提升效率。
关键转化步骤包括:为实验筹措资金、寻找投资者与产业伙伴、保护知识产权。早期发现风险尤高——例如针对靶点有效的药物可能后期被发现对心脏等关键器官有毒性。斯坦曼正与科学家合作"降低风险",必要时外包分子特性及人体吸收实验。
她目前协助威斯塔科学家研发针对癌症、传染病及自体免疫炎症疾病的:小分子药物、DNA基础疗法及专有抗体。新中心将设立专项基金投资学术团队项目,"精心筛选最可能成功的项目,"利伯曼表示。中心配备药物化学家优化化合物安全有效性,并与合作伙伴对接美国食品药品监督管理局监管要求。临床试验阶段,中心还将为研究人员匹配医师团队。
除服务所内科学家外,中心将自主开展研究。未来两年将招募多名研究员,目标组建3-4支基础科研团队及2-3支从事人工智能或信息学的计算科学团队。利伯曼设想组建覆盖癌症、自体免疫及病毒领域的多学科团队。他指出:"后续工作绝非易事。我们正应对最棘手的生物医学难题,而联邦政府支持力度尚不明朗。"其主任职务获得佩利慈善信托基金100万美元资助。
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