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今日首先报道，美国食品药品监督管理局(FDA)发布了旨在简化罕见病基因治疗开发的草案指南。该提案将允许开发商在准备监管申报时更多地依赖已建立的科学知识和先前生成的数据。其理念是在保持安全性和证据标准的同时减少早期开发中的冗余，特别是对于患者群体有限的超罕见疾病。该指南还强调了使用来自相关产品的制造和平台知识。
在肿瘤学新闻方面，针对三阴性乳腺癌和食管癌评估的伊扎隆单抗-布伦吉特坎(izalontamab brengitecan)研究中纳入双重生存终点的更新3期试验设计引起了关注。这些试验旨在评估总体生存期和无进展生存期作为关键指标，反映了肿瘤学向晚期开发中更全面终点的更广泛趋势。该方法旨在捕捉对难以治疗癌症的反应持久性和总体临床益处。
最后，礼来公司(Eli Lilly)已与韩美制药(Hanmi Pharmaceutical)达成许可协议，获得长效GLP-2受体激动剂索内菲格鲁肽(sonefpeglutide)，该药物正在开发用于短肠综合征。该交易价值高达12亿美元，包括预付款和里程碑付款，韩美制药保留韩国市场的权利。该疗法目前正在进行2期研究，旨在改善功能性小肠减少患者的肠道吸收。
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关键要点
- FDA草案指南可能减少罕见病基因治疗申报中的冗余
- 肿瘤学3期试验日益采用双重生存终点评估方法
- 礼来12亿美元交易凸显罕见胃肠道疾病领域持续的许可合作活动
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