欧盟人类用医药产品委员会（CHMP）拒绝推荐批准基因疗法Elevidys用于治疗可行走型杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
该消息由Roche于周五早晨发布，该公司在欧洲拥有Sarepta Therapeutics旗下Elevidys的权益。Roche表示将继续与欧洲药品管理局（EMA）合作，寻求推进Elevidys的解决方案，并强调“DMD领域存在高度未满足的医疗需求”。
威廉·布莱尔公司的分析师在周五致投资者的报告中称，这一负面意见“令人遗憾但不意外”，认为这将对Sarepta造成进一步打击，原因是“Roche潜在里程碑付款和特许权使用费收入减少”。
2019年12月，Roche曾向Sarepta支付11.5亿美元首付款，以获得该药物在美国以外地区的权益，并于2024年6月向欧盟提交了Elevidys用于3-7岁可行走患者的审批申请。然而随着多起患者死亡事件曝光及Sarepta对事件的应对，该药物陷入安全丑闻。
2025年3月，这家总部位于马萨诸塞州的生物科技公司报告称，一名非可行走型DMD患者在接受Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡。这种并发症是腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的已知副作用。随后在6月又出现第二例非可行走患者死亡案例，Sarepta随即暂停向非可行走患者发货。而在上周的公司更新会议中，该公司宣布为该疗法增加黑框警告。
次日，第三例死亡病例消息曝光——这次发生在接受实验性基因疗法SPR-9004治疗的肢带型肌营养不良症患者身上，该疗法使用相同载体技术。受此影响，美国FDA要求Sarepta暂停所有Elevidys发货。在经历初期抵制后，Sarepta于周一接受该要求。
Roche随后效仿Sarepta做法，暂停向基于FDA监管决策获得国内批准的国家中非可行走患者发货。但该公司仍坚持向可行走人群继续供货。Roche发言人周三通过电子邮件向BioSpace表示：“Roche相信该疗法的风险收益比具有积极意义”，并强调“基于所有现有数据”。
Roche首席医学官Levi Garraway在周五发布的声明中表示：“我们对CHMP的负面意见感到失望”，并指出“欧盟患有杜氏肌营养不良症的儿童迫切需要疾病修正疗法。”
需要说明的是，CHMP和EMA本身无权直接批准或拒绝Elevidys在欧盟的上市申请。相关评估将提交至欧洲药品管理局，预计欧洲委员会将在67天内做出具有法律约束力的最终决定。
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