美国Sarepta Therapeutics公司陷入危机，今年其基因疗法已导致三名患者死亡。这些事件促使美国食品药品监督管理局（FDA）要求暂停Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的发货，该疗法用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。尽管最初拒绝配合，但Sarepta最终遵从指示，并在FDA允许下仅向仍能行走的患者重新发货。
FDA已暂停Sarepta的基因疗法临床试验，并可能采取进一步监管措施。同时撤销了腺相关病毒（AAV）基因递送技术的平台疗法认定资格，这将减缓后续AAV疗法的审查速度。
在欧洲，Elevidys尚未获得批准。三大死亡事件后，欧洲药品管理局（EMA）专家委员会建议不予批准。罗氏已暂停向中东等依赖FDA审批的地区发货，但日本和巴西等独立批准地区将继续供应。
Sarepta首席执行官Doug Ingram表示将继续推进Elevidys及相关寡核苷酸疗法的研发。但公司因战略调整裁员36%（约500人），股价从历史高位120美元暴跌至20美元下方。
2025年3月，一名接受Elevidys治疗的青少年死于急性肝衰竭，6月第二例死亡发生。7月在SRP-9004基因疗法1期试验中，一名51岁肢带型肌营养不良症患者再次因肝衰竭死亡。
FDA对Sarepta疗法的审批本就存在争议，评审人员多次质疑疗效证据。2024年6月，生物制品评价与研究中心前负责人Peter Marks推翻专家意见强行批准。华盛顿生物技术投资人Usama Malik批评称这是"轻率的审批行为"。
杜氏肌营养不良症患者因基因突变无法生成关键肌肉蛋白dystrophin，最终因肌肉逐渐衰竭而死亡。患者往往愿意承受巨大风险，这推动了争议疗法的审批。Sarepta早先开发的寡核苷酸疗法可促使患者产生少量缩短版dystrophin，需终身用药且年费超百万美元。
Elevidys声称通过病毒感染肌肉细胞传递基因实现单次治疗，约300万美元的费用在长期看更具成本效益。但AAV疗法的肝毒性风险始终存在，诺华Zolgensma疗法约1/3患者出现肝损伤，已有2例死亡记录。
临床试验信息平台TrialHub首席执行官Maya Zlatanova指出："科学家预见到Zolgensma的并发症并主动报告，而Sarepta团队却未将Elevidys相关死亡列为预期风险。"这严重损害了企业可信度。她警告这可能导致DMD患者重回"零起点"的绝望境地。
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