赛诺菲GPRC5D单克隆抗体SAR446523获美国FDA孤儿药资格认定
美国食品药品监督管理局(FDA)近日授予SAR446523孤儿药资格认定，该候选药物为靶向G蛋白偶联受体C5D型(GPRC5D)的IgG1型增强抗体依赖性细胞介导细胞毒性(ADCC)单克隆抗体，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。研究显示GPRC5D在多发性骨髓瘤患者浆细胞中高表达，而在健康组织中表达水平较低。
"获得孤儿药资格认定标志着我们在多发性骨髓瘤治疗领域的重要里程碑，"赛诺菲全球免疫与肿瘤治疗领域负责人Alyssa Johnsen医学博士表示，"这体现了我们对多发性骨髓瘤这一疾病领域的持续深耕，此前我们开发的免疫治疗药物已获得广泛应用和批准。"
目前SAR446523的安全性和有效性尚未获得任何监管机构评估，仍处于临床研究阶段。
关于SAR446523
该候选药物是靶向GPRC5D的IgG1型单克隆抗体，通过工程化改造Fc结构域增强ADCC效应。GPRC5D作为浆细胞高表达靶点，为改善多发性骨髓瘤这一罕见血液系统恶性肿瘤的治疗效果提供了新路径。目前正在进行的I期首个人体临床试验(NCT06630806)正评估皮下给药方式在R/R MM患者中的疗效。该药物由法国维特里研究中心的赛诺菲科研团队研发。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤被定义为罕见疾病，但仍是全球第二常见的血液系统恶性肿瘤，年新增确诊超18万例。尽管现有治疗方案可延长生存期，但该疾病仍无法治愈，初诊患者五年生存率为62%。对于不适合移植的患者，急需更有效的前线治疗选择。由于疾病特性，大多数患者最终会经历复发并对既往治疗失效。
赛诺菲在肿瘤领域持续投入研发力量，致力于通过科学突破改善癌症患者生存质量。公司专注于开发针对罕见难治性血液肿瘤的创新型免疫治疗和靶向治疗药物。
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