联合疗法显著延长侵袭性脑癌患者的生存期
新药物组合方案使复发性3级星形细胞瘤患者的生存期获得显著延长。
犹他大学亨茨曼癌症研究所参与了一项临床试验，发现新型联合治疗方案能有效延长复发性3级星形细胞瘤（一种侵袭性脑癌）患者的生存时间。亨茨曼癌症研究所神经肿瘤疾病中心联合负责人、犹他大学神经外科乔恩·M·亨茨曼总统讲席教授霍华德·科尔曼医学博士指出："星形细胞瘤对患者和医生而言都是极具挑战性的诊断，现有治疗手段及其疗效均十分有限。参与STELLAR研究令人振奋，该研究证实了具有显著疗效的联合治疗方案，为特定诊断的患者带来巨大希望。"
Orbus Therapeutics公司开展的这项III期试验评估了依氟鸟氨酸（一种靶向酶以抑制肿瘤细胞增殖的化合物）与口服化疗药物洛莫司汀联合治疗方案的有效性和安全性。该国际试验在北美和欧洲74家医院及诊所招募了343名患者，包括亨茨曼癌症研究所的受试者。所有患者此前均接受过放疗和化疗，且治疗后疾病复发。
研究最初招募了间变性星形细胞瘤患者，但随着医学定义的更新，最终纳入三类脑肿瘤患者：胶质母细胞瘤、3级IDH突变型星形细胞瘤和4级IDH突变型星形细胞瘤。星形细胞瘤是可能在脑部或脊柱形成的原发性脑肿瘤，IDH基因突变被认为是驱动脑部正常细胞转化为肿瘤细胞的最常见因素。胶质母细胞瘤是一种更具侵袭性的星形细胞瘤亚型，其发生不涉及IDH基因突变。
在STELLAR试验中，实验组患者接受口服依氟鸟氨酸联合洛莫司汀治疗，对照组则单独使用洛莫司汀。整体数据显示，对照组与实验组的总生存率无显著差异，且依氟鸟氨酸对4级IDH突变型星形细胞瘤或胶质母细胞瘤患者无明显益处。
但对于3级IDH突变型星形细胞瘤患者，新疗法显著延长了生存期——中位总生存期达35个月，而标准治疗组仅为24个月。科尔曼团队同时分析了各组的无进展生存期（即治疗开始后疾病恶化的时长）。4级IDH突变型星形细胞瘤或胶质母细胞瘤患者未见显著改善，但3级IDH突变型星形细胞瘤患者在组合疗法中表现更优：单独使用洛莫司汀的患者中位无进展生存期为7.2个月，而联合依氟鸟氨酸治疗组则延长至15.8个月，超过前者两倍。
亨茨曼癌症研究所综合癌症中心首席科学官兼执行主任、犹他大学人口健康科学系乔恩·M·和凯伦·亨茨曼癌症研究总统讲席教授内莉·乌尔里希博士表示："这是突破性进展。脑肿瘤治疗的每一项突破都至关重要，它将亨茨曼癌症研究所及全美患者的不确定性转化为希望。通过联邦资助的癌症研究和公私合作伙伴关系，我们正加速科学发现，为最需要的患者提供新型强效治疗方案。"
本临床试验获得美国国立卫生研究院/国家癌症研究所（包括P30 CA042014癌症中心支持拨款）以及亨茨曼癌症基金会的资助。研究结果已发表于《临床肿瘤学杂志》。
参考文献：Colman H, Lombardi G, Wong ET, et al. STELLAR: 依氟鸟氨酸联合洛莫司汀对比单独洛莫司汀治疗复发性3级星形细胞瘤患者的III期随机开放标签研究. J Clin Oncol. 2025. doi: 10.1200/JCO-25-01204
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