CytoReason公司开发的经验证人工智能驱动疾病模型和数据分析平台，正在实现大规模精准医学洞察。
在药物开发领域，技术和监管成功率（PTRS）仅为8%¹。其中II期临床成功率仅有36%的最关键影响因素是疗效不足。为提升疗效成功率进而改善患者健康结局和商业收益，制药行业亟需通过快速大规模生成疾病与治疗证据，提升决策的准确性和时效性。
CytoReason正致力于此目标。这家技术公司的使命是通过开发最精准的计算疾病模型，将医学从经验医学转向可预测实践。其计算疾病模型和数据分析平台已获得顶级制药企业的信赖，预测结果均通过验证。
加深疾病生物学理解
制药公司需要构建疾病与靶点生物学的机制性理解以降低研发失败风险。治疗领域领导者需快速做出多个关键投资决策，但复杂的生物系统往往导致错误决策，进而影响疗效成功率，引发临床失败和不良结局。
"多数慢性疾病药物仅对30-40%患者有效，"CytoReason首席医学官Yehuda Chowers指出，"对疾病进程理解的局限性，阻碍了对患者个体化治疗的精准预测。这种异质性源于遗传背景差异和环境暴露因素的复杂交互。"
当前医疗实践仍主要依赖试错疗法，医生多根据临床特征选择治疗方案，而未充分考虑生物机制特征。已有证据表明无效药物可能削弱后续治疗线的响应效果。
构建差异化证据生成体系
为保持竞争优势，制药企业必须快速生成高质量疾病和靶点生物学证据。迅速发展的计算技术使科学家能够整合海量多源数据，规模化生成疾病、治疗和人群特征洞察。然而，制药行业常见的内部开发或孤立实验模式可能限制证据生成的扩展性，难以及时应用创新计算方法，从而增加商业风险。能够利用先进分析平台，快速获得差异化疾病和靶点生物学洞察的企业将在竞争中脱颖而出。
商业转化潜力
制药行业的核心问题是："如何利用疾病、治疗和人群证据，在降低失败风险的同时提升临床和商业价值？"随着数据积累，平台化解决方案成为破局关键。当决策速度和准确性提升后，将显著改善战略决策质量、加速研发进程、提高资产和组合投资回报率、优化商业表现。
具体体现在三个维度：
- 战略决策优化：基于生物学合理性聚焦优先适应症和亚组，或通过机制验证加快资产开发决策
- 投资回报强化：通过缩短上市时间、延长专利独占期、规避后期失败风险，释放更高市场潜力
- 商业价值提升：利用亚群特异性生物标志物锁定高响应人群，基于机制洞察实现差异化竞争定位
CytoReason首席商务官Nicole van Poppel指出："单个资产的年度潜在影响已相当可观，当应用于头部药企多个治疗领域时，预计可产生数十亿美元级价值。"
CytoReason的差异化方案
自2016年创立起，CytoReason便致力于通过尖端深度科技平台颠覆行业。其标准化计算模型整合RNA、单细胞、遗传和临床等多模态数据，可扩展整合蛋白质组、空间组和表观遗传数据，全面建模细胞状态及药物作用动态变化，已覆盖溃疡性结肠炎、非小细胞肺癌等多种免疫介导疾病和癌症。
该平台允许企业通过私有数据输入定制模型，专利"深数据"合作网络进一步增强洞察价值。不同于其他AI制药企业，CytoReason专注技术开发不涉足药物研发，这种专注性使其创新成果持续发表于《细胞》《自然》等顶级期刊，并获得NVIDIA、赛默飞、辉瑞等巨头2024年8000万美元B轮投资。
图1 | CytoReason洞察生成框架
（注：原文包含AD、CDc、PSO等疾病缩写的专业图示，此处略去）
可验证的实践价值
CytoReason的模型可为以下关键决策提供支持：
- 疾病机制：发现疾病进展的分子特征
- 治疗机制：建立药物-靶点-疾病作用关联
- 靶点筛选：定义药物最佳作用位点
- 适应症扩展：识别潜在作用机制匹配的新增适应症
- 亚群分析：指导入组标准制定和生物标志物发现
- 联合治疗：突破疗效天花板的互补机制识别
该平台通过多模态数据整合生成单一解释性评分，如图1热图所示的靶点-适应症评分对比，可指导关键决策。其组合疗法定位功能（如图2）通过动态机制比较，揭示药物与标准疗法的协同或互补效应。
图2 | 联合疗法定位示例
（注：展示靶点A/B与标准疗法的作用机制动态对比）
"我们的模型提供了'分子标尺'，通过可解释AI实现药物、适应症、亚群的定量比较，"CytoReason联合创始人兼首席科学家Shai Shen-Orr强调，"平台实现了生物学家与临床试验设计者的跨领域协作。"
行业认可与扩展
目前前15大制药企业中已有越来越多采用CytoReason技术³⁴，客户验证包括临床数据互补分析等。其实施方法采用分阶段信任建立：初期协作生成快速洞察，逐步扩展至多治疗领域应用。随着数据源和分析技术的持续迭代，该平台正在重塑药物开发的决策范式。
对于需要做出复杂投资决策的领导者，CytoReason的解决方案正在将经验医学转变为可预测实践。现在正是探索其价值的最佳时机。
参考文献
- Sertkaya, A. 等, 《美国医学会网络开放》2024
- CytoReason, 新闻稿2024
- 辉瑞, 新闻稿2022
- CytoReason, 新闻稿2023
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