NORFOLK, 弗吉尼亚州--ReAlta生命科学公司（"ReAlta"或"公司"）今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予RLS-0071（pegtarazimod）孤儿药资格认定，用于治疗移植物抗宿主病（GvHD）。该认定基于公司正在进行的II期试验初步数据，包括类固醇难治性急性GvHD（aGvHD）初始队列患者的试验数据。
公司目前在美国、德国和西班牙的临床试验中心招募类固醇难治性aGvHD住院患者的II期开放标签临床试验（NCT06343792）。预计将在2026年报告该试验更多患者队列的数据。2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod治疗aGvHD的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。
ReAlta首席执行官David Marek表示："获得EMA孤儿药资格认定是我们应对aGvHD未满足医疗需求的重要监管里程碑。特别欣慰的是EMA对我们II期初始队列数据的积极反馈。该认定结合FDA已授予的孤儿药和快速通道资格认定，验证了我们通过双靶点调节中性粒细胞和补体介导炎症的创新疗法潜力。我们将推进II期试验，为欧洲aGvHD患者带来潜在治疗方案。"
ReAlta首席医学官Kenji Cunnion医学博士补充道："我们的靶向干预治疗通过特异性抑制导致组织损伤的炎症通路，包括抑制髓过氧化物酶、中性粒细胞胞外诱捕网形成和中性粒细胞弹性蛋白酶，同时保留有益的免疫功能。这与传统的广泛免疫抑制疗法截然不同。我们已获得的临床前和临床数据显示，pegtarazimod具有治疗下消化道aGvHD的潜力，这种最难治疗且死亡率最高的疾病类型。"
EMA授予孤儿药资格认定的条件是：针对治疗、诊断或预防欧盟发病率低于万分之五的罕见、危及生命或慢性衰弱性疾病。该资格为制药公司提供多项优惠，包括减免监管费用、临床试验方案支持，以及获批后最长10年的欧盟市场独占权。
关于II期aGvHD试验和RLS-0071（pegtarazimod）
该II期试验（NCT06343792）是开放标签、前瞻性、剂量递增试验，目前在美国、德国和西班牙的临床试验中心招募中度至重度类固醇难治性急性移植物抗宿主病住院患者。pegtarazimod是由15个氨基酸组成的肽类药物，独特地靶向体液和细胞炎症反应，是公司核心治疗候选药物。该肽通过选择性抑制C1补体激活、髓过氧化物酶活性和中性粒细胞胞外诱捕网形成，阻断造血干细胞移植后供体免疫细胞攻击受体组织引发的炎症级联反应和组织损伤。
关于ReAlta生命科学公司
ReAlta生命科学公司是一家临床中阶段生物制药公司，致力于通过调控炎症反应治疗危及生命罕见急症和炎症性疾病。公司的EPICC肽平台技术源自人类星状病毒（HAstV-1）的发现，该病毒可特异性抑制先天免疫系统成分。公司的治疗性肽类药物通过双重靶向机制调控补体和先天炎症通路，抑制补体级联激活和两个关键的中性粒细胞驱动机制：髓过氧化物酶和中性粒细胞胞外诱捕网。核心候选药物RLS-0071（pegtarazimod）已获得FDA针对缺氧缺血性脑病的孤儿药和快速通道资格认定、骨髓移植相关急性移植物抗宿主病的FDA孤儿药和快速通道资格认定、以及EMA针对缺氧缺血性脑病和移植物抗宿主病的孤儿药资格认定，同时获得COPD急性加重的FDA临床试验批件。公司成立于2018年，总部位于弗吉尼亚州诺福克市和波多黎各阿瓜迪利亚市。
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