微小的实验室培育心脏正帮助科学家破解儿童心脏病的密码，并加速新疗法的研发。
这些迷你三维心脏——被称为心脏类器官——由澳大利亚QIMR Berghofer心脏生物工程实验室的科学家开发，能够模拟真实成人人类心肌的结构和功能。它们由人类多能干细胞生长而来，这种细胞具有发展成人体任何细胞类型的潜力，克服了一个长期存在的科学难题。
实验室培育的心脏细胞通常停留在不成熟的胎儿样状态，这使得它们在研究生命后期出现的心脏病时不太有用。为了解决这一障碍，研究人员在他们的研究中激活了两条关键的生物路径，这些路径模仿了运动的效果，促使细胞成熟并表现得更像成人的心脏组织。
这种模拟运动的方法有助于缩小实验室培育心脏和真实成人心脏组织之间的差距，使疾病建模更加真实和可靠。这一突破意味着科学家现在拥有了一个更精确的模型来测试药物并理解遗传性心脏病，特别是那些影响儿童的疾病。
QIMR Berghofer的詹姆斯·哈德森教授表示，这些微型心脏虽然只有奇亚籽大小，但却为发现新疗法提供了一个强大的平台。“用这种方式研究心脏病有很大的好处。使用人类心脏类器官可以让我们筛选更多的化合物，加快药物开发过程。”此外，心脏类器官还可以减少动物实验和早期人体试验的需求，因为研究人员可以在实验室中更高效地筛选潜在药物。
利用这些类器官，研究团队成功复制了与ryanodine、calsequestrin和desmoplakin基因突变相关的心脏病的关键特征。例如，desmoplakin心肌病是一种极其难以研究的疾病，在实验室中被成功复制，显示出了瘢痕形成和泵血能力下降的现象。
哈德森教授表示，研究结果在多个层面上都令人鼓舞：“在心脏类器官中，疾病导致了瘢痕（纤维化）并降低了组织的泵血效率，这与患者中心脏病的表现相似。我们随后测试了一种新型药物——‘溴域和末端外蛋白抑制剂’，发现这种药物改善了心脏组织的功能。”当用这类药物处理时，实验室培育的组织显示出显著改善，为未来疗法带来了希望。
这项合作涉及QIMR Berghofer、默多克儿童研究所（MCRI）和皇家儿童医院，还利用了墨尔本儿童心脏组织库的样本以及尖端的基因和蛋白质分析技术。MCRI的理查德·米尔斯副教授表示，这种综合方法正在为更快、更精确的治疗铺平道路：“我们的方法使我们能够更准确地模拟儿童心脏状况，最终为社区中最严重的患者找到更好的治疗方法。与QIMR Berghofer和皇家儿童医院的合作正在加速实现这些目标，这种方法有潜力应用于各种儿童心脏病的研究。”
该研究已发表在《自然心血管研究》期刊上。
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