欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)建议拒绝批准三种实验性疗法的上市授权，这些疗法分别用于癌症和移植相关疾病：Tacquell（自体黑色素瘤衍生肿瘤浸润淋巴细胞，体外扩增；荷兰癌症研究所）、Yartemlea（narsoplimab；Omeros爱尔兰有限公司）和Xervyteg（同种异体粪便微生物群，汇集；MaaT Pharma）。
这三项申请均在2026年6月的CHMP会议上进行了审查，委员会得出结论认为，基于提交的临床和制造数据，无法确定任何产品的获益-风险平衡。这些产品的预期适应症分别是：
- Tacquell用于晚期转移性黑色素瘤
- Yartemlea用于2岁及以上患有造血干细胞移植相关血栓性微血管病的成人和儿童
- Xervyteg用于急性移植物抗宿主病
申请人可在收到意见后15天内请求重新审查。
Tacquell
Tacquell是一种先进治疗药物产品，由体外扩增的自体黑色素瘤衍生肿瘤浸润淋巴细胞组成，旨在用于既往接受过PD-1阻断药物治疗的不可切除IIIC-IV期黑色素瘤成人患者。该治疗涉及从患者切除的转移灶中收集白细胞，在实验室中扩增，然后在预备性化疗和随后的白细胞介素-2给药后，作为单次静脉输注重新回输。
关键研究包括168名患者，将Tacquell与伊匹木单抗(ipilimumab)进行了比较，以无进展生存期为主要终点。然而，CHMP在良好临床实践检查后发现了数据完整性方面的关键问题，包括临床数据的可追溯性和可靠性不足。
此外，研究设计、统计解释和不完整的安全数据集也存在问题。制造审查还发现与质量控制策略、生产场地间批次可比性以及良好生产规范文件不完整相关的问题。因此，CHMP得出结论，支持授权的疗效和安全证据不够充分可靠。
Yartemlea
Yartemlea是一种针对补体途径中MASP-2的单克隆抗体，旨在用于2岁及以上患有高风险造血干细胞移植相关血栓性微血管病的成人和儿童。当移植相关治疗损伤小血管导致血栓形成和器官损伤时，会出现这种严重并发症。
该公司提交了一项涉及28名成人患者的研究结果，该研究无安慰剂或活性对照，以血小板水平和乳酸脱氢酶变化作为疾病活动指标。额外数据来自一项涉及27名成人和16名儿童的扩大用药项目。
监管机构认为证据不充分，因为非对照研究设计无法评估观察到的益处是来自Yartemlea、同时使用的药物还是其他因素。研究实施问题包括方案修改、测量问题和剂量选择问题。儿科数据不足以进行剂量评估和安全性评价。研究结果也未证实该药物在此疾病中的预期作用机制。
Xervyteg
Xervyteg是一种来自汇集健康供体的同种异体粪便微生物群产品，旨在用于皮质类固醇和鲁索替尼(ruxolitinib)疗效不佳的胃肠道急性移植物抗宿主病患者。该疗法旨在恢复肠道微生物群平衡，减少炎症和腹泻等症状。一项67名患者的研究考察了治疗后的应答率，但缺乏对照组。监管机构发现，开放标签、非对照设计使区分治疗效果与疾病自然进展或同时进行的其他治疗变得不可能，因此无法可靠评估安全性和有效性。此外，安全性归因仍不确定，尤其是与感染并发症相关。数据也未能清晰显示药物作用机制与观察到的效果之间的关系。
CHMP得出结论，无法可靠确定其疗效或安全性。
后续步骤
对于Tacquell，EMA表示医院豁免项目中的患者应继续由其主治临床医生管理。对于Yartemlea和Xervyteg，申请人告知监管机构，拒绝决定对临床试验或同情用药、扩大用药或其他获取项目的患者没有影响。
在最终欧盟委员会决定发布前，每项申请仍可根据各申请人的请求进行重新审查。
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